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FFC/TFCF 1ª fase
Task Force for Cystic Fibrosis

Hit identification

Il progetto Task Force for Cystic Fibrosis ha come obiettivo principale lo sviluppo di nuovi correttori e potenziatori per F508del ed eventualmente per altre mutazioni FC. Il progetto, della durata prevista di tre anni e mezzo, è articolato in tre fasi: 1) Hit identification; 2) Hit to lead; 3) Lead optimization.

Per completare questo progetto mancano ancora 30.000 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Luis Galietta (Lab. Genetica Molecolare, Ist. G. Gaslini, Genova)
Categoria/e
Partner
Tiziano Bandiera (Dip.to Drug Discovery, Istituto Italiano Tecnologia, IIT, Genova)
Ricercatori coinvolti
20
Durata
1 anno
Finanziamento totale
200.000 €
Adozione raggiunta
170.000 €

Obiettivi

Nella prima fase, di hit identification (identificazione dei composti attivi di partenza), che durerà un anno (da marzo 2014 a febbraio 2015), si effettuerà lo screening di composti chimici a massima diversità strutturale. In particolare si utilizzerà una collezione di più di 11.000 composti disponibili presso l’IIT e scelti accuratamente sulla base di diversi criteri (in particolare, novità della struttura e assenza di gruppi chimici potenzialmente tossici). Per lo screening si utilizzerà un metodo già messo punto da anni nel laboratorio Gaslini e basato sull’utilizzo di cellule ingegnerizzate. Queste cellule sono state manipolate in laboratorio in modo da esprimere allo stesso tempo sia la proteina CFTR mutata sia un sensore fluorescente chiamato YFP (yellow fluorescent protein), una proteina che emette una luce gialla se opportunamente illuminata.

Il passaggio alle successive fasi avverrà solo se raggiunti gli obiettivi predefiniti della fase precedente.

 

Chi ha adottato il progetto

Energy T.I. Group S.p.A. Milano
Energy T.I. Group S.p.A. Milano
€ 100.000
LIFC Ass. Siciliana in ricordo di Davide Radicello
LIFC Ass. Siciliana in ricordo di Davide Radicello
€ 20.000
Danone Italia
Danone Italia
€ 50.000