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I progetti di ricerca

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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

L’area include progetti mirati allo studio del difetto di base e degli approcci farmacologici per correggere o sostituire la funzione della proteina CFTR difettosa. Particolare attenzione è dedicata alle tecniche di editing (correzione) del DNA e dell’RNA. Rientrano in quest’area anche i progetti che, attraverso tecniche di genetica molecolare, contribuiscono all’identificazione di nuove mutazioni del gene CFTR o di geni detti “modificatori”, cioè geni diversi da CFTR che possono influire sulla gravità con cui la malattia si manifesta in diverse persone.

Progetto strategico FFC Ricerca 2023-2025. Molecole 3.0 per la fibrosi cistica. Fase 3.

Creazione e test di una nuova classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica

Finanziamento totale: 182.700 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#1/2023

Valutare la possibile rilevanza clinica dell’accumulo di una particolare classe di grassi naturali delle cellule, le diidroceramidi, indotto dal trattamento con il farmaco Kaftrio

Finanziamento totale: 73.500 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#2/2023

Comprendere le connessioni tra la struttura della cellula (citoscheletro) e la via di comunicazione cellulare dell’AMP ciclico per studiare la stabilità di CFTR sulla membrana

Finanziamento totale: 136.465 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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Progetto strategico FFC Ricerca 2024-2027. GenDel-CF

Sviluppo di sistemi di trasporto (delivery) di tecnologie di terapia genica per ripristinare la produzione di una CFTR funzionante

Finanziamento totale: 1.870.207 €
Adottabile per: 847.207 €
Durata del progetto: 3 anni
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Progetto strategico FFC Ricerca 2021-2023. Molecole 3.0 per la fibrosi cistica. Fase 2

Creazione e test di una nuove classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica

Finanziamento totale: 270.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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Progetto strategico FFC Ricerca 2021-2023. Molecole 3.0 per la fibrosi cistica. Fase 1

Creazione e test di una nuova classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica

Finanziamento totale: 190.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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GMSG#1/2022

Analisi di nuove nucleasi Cas per il gene editing in fibrosi cistica e studio di un sistema di trasporto e distribuzione dell’apparato CRISPR-Cas nell’organismo per raggiungere efficacemente il polmone

Finanziamento totale: 149.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 3 anni
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FFC#1/2022

Usare i lipidi GM1 e colesterolo come adiuvanti dell’azione del farmaco Kaftrio e valutare il loro effetto nell’infezione da Pseudomonas aeruginosa

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2022

Approfondire le conoscenze sul meccanismo d’azione della molecola ARN23765, ottenuta dal progetto Task Force for Cystic Fibrosis, usando la tecnica di analisi chimica chiamata photo-affinity labeling (PAL)

Finanziamento totale: 63.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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