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I progetti di ricerca

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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

L’area include progetti mirati allo studio del difetto di base e degli approcci farmacologici per correggere o sostituire la funzione della proteina CFTR difettosa. Particolare attenzione è dedicata alle tecniche di editing (correzione) del DNA e dell’RNA. Rientrano in quest’area anche i progetti che, attraverso tecniche di genetica molecolare, contribuiscono all’identificazione di nuove mutazioni del gene CFTR o di geni detti “modificatori”, cioè geni diversi da CFTR che possono influire sulla gravità con cui la malattia si manifesta in diverse persone.

GMSG#1/2022

Analisi di nuove nucleasi Cas per il gene editing in fibrosi cistica e studio di un sistema di trasporto e distribuzione dell’apparato CRISPR-Cas nell’organismo per raggiungere efficacemente il polmone

Finanziamento totale: 149.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 3 anni
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FFC#1/2022

Usare i lipidi GM1 e colesterolo come adiuvanti dell’azione del farmaco Kaftrio e valutare il loro effetto nell’infezione da Pseudomonas aeruginosa

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 7.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2022

Approfondire le conoscenze sul meccanismo d’azione della molecola ARN23765, ottenuta dal progetto Task Force for Cystic Fibrosis, usando la tecnica di analisi chimica chiamata photo-affinity labeling (PAL)

Finanziamento totale: 63.000 €
Adottabile per: 63.000 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#3/2022

Valutare l’efficacia del recupero di CFTR con mutazioni rare da parte del peptide PI3Kγ PM, attualmente in una fase avanzata di sviluppo preclinico

Finanziamento totale: 128.000 €
Adottabile per: 128.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#4/2022

Ottimizzare l’efficacia dei peptidi ESC nella loro doppia funzione antimicrobica e potenziatrice del canale CFTR mutato

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 65.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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Progetto strategico FFC Ricerca 2021-2023. Molecole 3.0 per la fibrosi cistica.

Creazione e test di una nuove classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica

Finanziamento totale: 190.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#1/2021

Studiare il contenuto lipidico e proteico dell’epitelio bronchiale in risposta al trattamento con Kaftrio per indagare i meccanismi del recupero di CFTR.

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2021

Nuove strategie di gene editing e mutazioni neutralizzanti per ripristinare la funzione di CFTR con mutazioni F508del e 2789+5G>A.

Finanziamento totale: 103.450 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2021

Sintesi e test di nuovi modulatori attivi sulle mutazioni di gating (ultra-) rare e studio del loro meccanismo d’azione.

Finanziamento totale: 70.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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