Creazione e test di una nuova classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica
Valutare la possibile rilevanza clinica dell’accumulo di una particolare classe di grassi naturali delle cellule, le diidroceramidi, indotto dal trattamento con il farmaco Kaftrio
Comprendere le connessioni tra la struttura della cellula (citoscheletro) e la via di comunicazione cellulare dell’AMP ciclico per studiare la stabilità di CFTR sulla membrana
Sviluppo di sistemi di trasporto (delivery) di tecnologie di terapia genica per ripristinare la produzione di una CFTR funzionante
Creazione e test di una nuove classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica
Creazione e test di una nuova classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica
Analisi di nuove nucleasi Cas per il gene editing in fibrosi cistica e studio di un sistema di trasporto e distribuzione dell’apparato CRISPR-Cas nell’organismo per raggiungere efficacemente il polmone
Usare i lipidi GM1 e colesterolo come adiuvanti dell’azione del farmaco Kaftrio e valutare il loro effetto nell’infezione da Pseudomonas aeruginosa
Approfondire le conoscenze sul meccanismo d’azione della molecola ARN23765, ottenuta dal progetto Task Force for Cystic Fibrosis, usando la tecnica di analisi chimica chiamata photo-affinity labeling (PAL)
