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I progetti di ricerca

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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

L’area include progetti mirati allo studio del difetto di base e degli approcci farmacologici per correggere o sostituire la funzione della proteina CFTR difettosa. Particolare attenzione è dedicata alle tecniche di editing (correzione) del DNA e dell’RNA. Rientrano in quest’area anche i progetti che, attraverso tecniche di genetica molecolare, contribuiscono all’identificazione di nuove mutazioni del gene CFTR o di geni detti “modificatori”, cioè geni diversi da CFTR che possono influire sulla gravità con cui la malattia si manifesta in diverse persone.

Progetto strategico FFC Ricerca 2021-2023. Molecole 3.0 per la fibrosi cistica.

Creazione e test di una nuove classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica

Finanziamento totale: 190.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#1/2021

Studiare il contenuto lipidico e proteico dell’epitelio bronchiale in risposta al trattamento con Kaftrio per indagare i meccanismi del recupero di CFTR.

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#2/2021

Nuove strategie di gene editing e mutazioni neutralizzanti per ripristinare la funzione di CFTR con mutazioni F508del e 2789+5G>A.

Finanziamento totale: 103.450 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#3/2021

Sintesi e test di nuovi modulatori attivi sulle mutazioni di gating (ultra-) rare e studio del loro meccanismo d’azione.

Finanziamento totale: 70.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#4/2021

Selezione e test di molecole in grado di ripristinare la funzionalità di CFTR agendo sul bilancio ossidativo e sui parametri dell’autofagia in modelli FC.

Finanziamento totale: 104.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#5/2021

Sviluppo di una nuova tecnica di editing genetico per correggere mutazioni stop sull’RNA messaggero del gene CFTR.

Finanziamento totale: 99.500 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#6/2021

Studio dell’efficacia dei modulatori in concomitanza dell’infezione da Pseudomonas aeruginosa e valutazione del ruolo delle citochine pro-infiammatorie.

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 72.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#9/2021

L’efficacia dei correttori di CFTR mutata è aumentata se somministrati in combinazione con inibitori della proteina HSP70: sintesi di nuovi inibitori della HSP70 e test della loro efficacia su modelli cellulari.

Finanziamento totale: 102.000 €
Adottabile per: 102.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#11/2021

Studiare bersagli alternativi a CFTR in cellule delle vie aeree isolate da persone con FC e da persone non FC.

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 110.000 €
Durata del progetto: 2 anni
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