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FFC/TFCF fase preclinica
Task Force for Cystic Fibrosis

Il progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), iniziato nel marzo 2014 era mirato a scoprire un composto o una combinazione di composti candidati a diventare farmaci per il trattamento del difetto di base nei malati FC con mutazione F508del. La nuova fase del progetto avrà l’obiettivo di conoscere come si comportano nell’organismo vivente i composti selezionati.

Per completare questo progetto mancano ancora 1.250.000 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Luis Galietta (Telethon Institute of Genetics and Medicine - TIGEM, Napoli); Tiziano Bandiera (Dip.to Drug Discovery, Istituto Italiano Tecnologia, IIT, Genova); Nicoletta Pedemonte (Lab. Genetica Molecolare, Istituto G. Gaslini, Genova)
Categoria/e
Durata
1 anno
Finanziamento totale
1.250.000 €
Adozione raggiunta
0 €

Obiettivi

Il progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), iniziato nel marzo 2014 era mirato a scoprire un composto o una combinazione di composti candidati a diventare farmaci per il trattamento del difetto di base nei malati FC con mutazione F508del.

Si sta per concludere la terza fase del progetto, che ha già portato all’identificazione di alcuni composti di elevata potenza, in grado di correggere in vitro il difetto molecolare che colpisce la maggior parte dei malati con fibrosi cistica. Tali composti, già coperti da brevetto e in via di perfezionamento, hanno caratteristiche chimiche, metaboliche e di sicurezza tali da poter essere candidati a diventare farmaci da sperimentare nell’uomo. Per arrivare agli studi clinici occorre passare a un’ulteriore fase detta “preclinica”, con l’obiettivo di conoscere come si comportano nell’organismo vivente (modelli animali) i composti selezionati; definire quanto a lungo mantengono l’attività terapeutica; sapere quanto sono sicuri; stabilire le dosi minime per l’uomo; sintetizzarne quantità adeguate da testare sull’uomo sotto forma di preparati farmacologici. Tale studio preclinico si varrà della collaborazione di un’organizzazione specializzata in questo tipo di ricerca, una CRO (Contract Research Organization), avrà inizio nei primi mesi del 2018, con una durata di circa 1 anno e sarà preparato e accompagnato da uno studio di supporto in vitro, che inizierà già nel settembre 2017, per poter passare infine, nel 2019, agli studi clinici.

La Fondazione Ricerca FC sostiene questa fase, il cui costo si aggira su 1.250.000 euro (maggiori dettagli di costo e progetto saranno comunicati a settembre 2017), lanciando sin d’ora la sfida per una nuova raccolta di fondi necessari all’avvio del progetto, in cui sono riposte le speranze di tanti pazienti e famiglie.

Il progetto Task Force for CF raccoglie il supporto di grandi donatori.