Nelle precedenti fasi (fase 1, fase 2, fase 3 e fase 4), il progetto Molecole 3.0 ha individuato diversi composti capaci di correggere la proteina CFTR difettosa con la mutazione F508del, agendo come correttori di classe 3 in combinazione con quelli di classe 1. Queste molecole sono state testate in laboratorio sia su cellule sia su tessuti respiratori di persone con FC, dimostrando la capacità di migliorare la funzione di CFTR.

Nella fase 5 del progetto, un gruppo selezionato di molecole sarà studiato con saggi funzionali avanzati per valutarne l’efficacia nel ripristino della proteina CFTR e nel migliorare il trasporto mucociliare, essenziale per mantenere puliti i polmoni, sia in condizioni normali sia in quelle tipiche della malattia. L’obiettivo finale e identificare il miglior candidato da proporre a partner accademici o industriali per sviluppi futuri.

Parallelamente, verrà completata l’analisi dei composti SH, per definire meglio quali modifiche chimiche possano renderli più efficaci e sicuri. Anche i due sottogruppi derivati dal gruppo PP, chiamati FLM e AL, saranno testati per individuare i composti con le migliori proprietà.

In questo modo il progetto punta a sviluppare nuovi farmaci in grado di correggere la proteina CFTR, offrendo alle persone con fibrosi cistica terapie più efficaci e sicure e aprendo la strada a future soluzioni innovative.