Salve, vorrei porre all’attenzione il problema del reclutamento per le sperimentazioni di nuovi farmaci. Ultimamente riscontro innanzitutto una lentezza burocratica nell’avviare le sperimentazioni dei nuovi farmaci: ad esempio si parla ormai già da almeno 1 anno che “sta per partire” la fase III del PTC124 per le mutazioni stop, ma a tutt’oggi ancora non è partita. Inoltre, riscontro un numero limitatissimo di persone invitate a partecipare. Molti pazienti non vogliono rischiare, ma molti altri vorrebbero partecipare. Come mai non si accettano quanti più volontari possibili? Personalmente, avendo una mutazione di tipo stop parteciperei volentieri, data ormai la “stanchezza” che mi porto dietro. Eppure non ne ho la possibilità, così come altre persone. Al policlinico di Roma, ad esempio, ne prenderanno probabilmente solo 2: vorrei chiedere chiarimenti, data la difficoltà a capire la situazione e a proporsi come eventuali partecipanti.
Per certi aspetti, il nostro interlocutore ha sostanzialmente ragione: all’annuncio di un trial clinico imminente fa talora seguito un lungo periodo di attesa prima che inizi il reclutamento dei malati volontari. Le ragioni possono essere molteplici e non sempre di natura “burocratica”. Ci può essere ad esempio la necessità di meglio valutare i risultati degli studi precedenti per l’emergenza di qualche elemento critico; talora possono essere insorti problemi di natura economica o organizzativa oppure obiezioni sollevate dai comitati etici che debbono approvare lo studio nei singoli centri. Circa il trial cui si fa riferimento (trial di fase III su PTC124) non conosciamo le ragioni del rinvio del reclutamento. Quello che possiamo dire su questo trial è ciò che è ufficialmente e pubblicamente comunicato (1). Lo studio, in doppio cieco randomizzato e controllato, è sponsorizzato dalle Compagnia farmaceutiche Genzyme e PTC Therapeutics, con la collaborazione della CF Foundation americana. Ne è responsabile la Compagnia PTC Therapeutics, Inc, produttrice del farmaco. La sede di coordinamento è l’ospedale universitario Hadassah , Mount Scopus in Gerusalemme. Si tratta di uno studio multicentrico che si svolgerà presso diversi centri degli Stati Uniti, Canada, Europa e Israele. E’ previsto il reclutamento di circa 208 pazienti di età superiore a 6 anni con almeno una mutazione stop e con FEV1 compresa tra 40 e 90%. I pazienti riceveranno la somministrazione orale di PTC124 o di placebo (assegnazione random) 3 volte al giorno per 48 settimane. L’obiettivo dello studio è quello di valutare l’efficacia del farmaco (ed anche la sicurezza), misurando come esito primario l’effetto sulla funzione respiratoria (FEV1). L’inizio dello studio era stato pianificato per il febbraio 2009, con sua conclusione nell’ottobre 2011. Sappiamo che al momento non è stato reclutato alcun paziente. Abbiamo notizia che alcuni centri italiani sono stati coinvolti nello studio: certamente lo è stato quello di Verona, cui può essere opportuno chiedere informazioni sulle ragioni dello stallo. Per i contatti generali si può far riferimento a Diane Goetz della PTC Therapeutics, Inc (dgoetz@ptcbio.com).
Sui risultati di un trial di fase II vedere in “Progressi di ricerca” su questo sito: (07.02.05) PTC124: nuovo farmaco allo studio per bypassare le mutazioni stop e (24.08.08) Pubblicati i risultati di efficacia di PTC124 nel trattamento della fibrosi cistica causata da mutazioni stop
1. PTC Therapeutics. Study of PTC124 in Cystic Fibrosis. December 2008. www.clinicaltrials.gov
