Domande e Risposte


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15 Marzo 2019

Gli studi clinici in corso con triplice combinazione di 2 correttori più un potenziatore di CFTR includono sempre pazienti con almeno una copia di mutazione F508del

Autore: Vittorio
Salve, visti i recenti sviluppi della Vertex sulla combinazione di più molecole per mutazioni con funzione minima combinate con la più diffusa F508del, ci sono sviluppi o sono previste sperimentazioni/upgrade
25 Febbraio 2019

Ricerca su possibili terapie per soggetti FC con mutazioni stop

Autore: Laura
Buonasera, sono una paziente con FC, vorrei delucidazioni sulla mia combinazione di mutazioni che è R553X/R1158X. Di che tipo di mutazioni si tratta? Leggo continuamente di nuovi farmaci arrivati o
14 Febbraio 2019

Negli ultimi 10 anni di ricerca FC sono stati raggiunti traguardi ritenuti impensabili fino a poco tempo prima

Autore: Rossella
Buongiorno, scrissi dieci anni fa, quando mio figlio aveva tre anni e non c’erano ancora novità, ma oggi volevo sapere se ci sono delle notizie positive sul trattamento della combinazione
8 Febbraio 2019

I trial clinici in corso con le nuove combinazioni di due correttori più potenziatore di CFTR (triple combo)

Autore: Teresa
Gentilissimi, ho una bimba di quasi due anni con mutazioni F508del/G542X, per le quali sono in corso i trial clinici da parte della Vertex. In USA stanno reclutando pazienti per
6 Febbraio 2019

Le mutazioni CFTR con “funzione minima” non vanno confuse con le mutazioni con “funzione residua”

Autore: Caterina
Il mio bimbo è affetto da FC, ha 26 mesi, pesa 17 kg e l’altezza è 92 cm. Vorrei sapere se in un futuro prossimo potrà usufruire dei nuovi farmaci.

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