Domande e Risposte


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16 Gennaio 2023

Un aggiornamento su ELX-02 e la ricerca sulle mutazioni stop come la G542X

Autore: Mariaconcetta
Buongiorno ho un ragazzo di 14 anni con le mutazioni G542x e R1158X. Sapevo di una ricerca di Elox per le stop a maggior impatto per la G542X. Ne volevo
14 Agosto 2022

La ricerca sulle mutazioni stop come la G542X

Autore: Domenico
Argomenti: Mutazioni stop
Salve, vorrei sapere a che punto è la ricerca sulla mutazione G542X, se va avanti la ricerca e se ci sono esiti positivi. Grazie.
15 Aprile 2022

Ancora nessuna novità su ELX-02 in associazione a ivacaftor

Autore: Marzia
Salve torno a scrivervi in merito ai progressi del composto ELX-02. Se ho ben capito dopo aver superato la fase 2 brillantemente adesso il composto è stato associato a ivacaftor
17 Gennaio 2022

A proposito dei programmi di uso compassionevole e ELX-02

Autore: Laura
Buongiorno sono una paziente FC. Ho 44 anni, malattia avanzata in ossigenoterapia. Vi ho scritto in questa rubrica nel 2019 riguardo le mie mutazioni, R553X/R1158X (qui). Sto seguendo con grande
3 Gennaio 2022

Il vantaggio dei farmaci costituiti da combinazioni di molecole e la storia di Ataluren

Autore: Vittorio
Salve, se ne parlava anni fa, ora forse si concretizzerà per ELX-02, la combinazione di un correttore per mutazioni stop con ivacaftor. Perché non ripensare l’associazione di Ataluren, già sperimentato

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