Buongiorno, ci sono aggiornamenti circa la messa in commercio di Ataluren?
Lo studio multicentrico (soprattutto centri europei) con Ataluren (PTC124) ha concluso il reclutamento di pazienti per la sua fase fondamentale con metodo di “doppio cieco randomizzato” (assegnazione casuale, ignota a paziente e curanti di farmaco o placebo). Si sta concludendo lo studio per gli ultimi pazienti reclutati. Forse conosceremo i primi risultati verso la fine di quest’anno (2012). E’ in corso invece l’estensione dello studio “in aperto” con reclutamento di pazienti che hanno già partecipato alla prima fase.
Se i risultati saranno incontrovertibilmente positivi è possibile che il farmaco Ataluren venga sottoposto presto all’esame dell’Agenzia che deve autorizzarne l’impiego nei pazienti e la messa in commercio. Se i risultati non saranno chiaramente definitivi è ragionevole ipotizzare che sarà preso in considerazione un secondo studio di fase III. Quindi, c’è ancora del tempo (non sappiamo prevedere quanto) perché il farmaco sia disponibile per il trattamento dei pazienti FC con mutazioni stop.
