Ho letto recentemente sul vostro sito che il Vertex-770 é giunto in fase 3 di sperimentazione, visti i buoni risultati avuti sinora sui pazienti. Quanto durerà questa fase? Se i risultati di questa fase dovessero continuare ad essere positivi, tale farmaco quando sarà disponibile negli USA, in Europa ed in Italia? Infine desidererei sapere se tale farmaco é indicato per tutte le mutazioni missense ed in particolare per la mutazione N1303K. Cordiali saluti
Si sono avviati negli ultimi mesi negli USA tre nuovi studi clinici sul potenziatore CFTR denominato VX-770 (1).
– Uno studio di efficacia fase III in soggetti CF di 12 e più anni con almeno una mutazione G551D (è su questa mutazione che si sono svolti gli studi precedenti): durata trattamento 48 settimane (farmaco verso placebo), reclutamento stimato 80 soggetti, inizio maggio 2009, conclusione gennaio 2012.
– Uno studio di fase III in soggetti CF di 6-12 anni con mutazione G551D: 48 settimane di trattamento (farmaco contro placebo), reclutamento programmato 30 soggetti, inizio giugno 2009, conclusione gennaio 2012.
– Uno studio di fase II (sicurezza ed efficacia) in CF omoziogoti DF508 di 12 e più anni: durata trattamento 16 settimane, programmato reclutamento di 120 soggetti, conclusione prevista maggio 2012.
A questi studi si deve aggiungere un quarto studio di fase I su volontari sani (sicurezza) di combinazione del potenziatore VX-770 e del correttore VX-809: 24 soggetti trattati per 14 giorni (verso placebo), inizio settembre 2009, conclusione marzo 2010.
Si ritiene che il potenziatore VX-770, finora sperimentato in vivo su malati con mutazione G551D (mutazione missenso di classe III), possa in effetti funzionare anche su altre mutazioni sia di classe III che di classe IV: vedere domanda del 31.05.09 ( I farmaci potenziatori di CFTR potrebbero essere attivi sia per mutazioni di classe III che di classe IV). La stessa proteina CFTR con mutazione DF508, qualora aiutata a raggiungere la membrana apicale, rientrerebbe tra quelle trattabili con VX-770: è su questa base che è stato programmato lo studio preliminare di combinazione di cui sopra. Secondo la compagnia Vertex anche la mutazione R117H (classe IV) sarebbe trattabile. Nè si può escludere che la mutazione missenso di classe III (e forse anche II) N1303K possa essere suscettibile di trattamento sia con farmaci potenziatori che con correttori, ma c’è della strada da fare ancora per verificare questa ipotesi. Si veda sulla combinazione di farmaci la risposta alla domanda del 08.06.09 (VX-809 e VX-770: possibile combinazione di un farmaco “correttore” con un farmaco “potenziatore” di CFTR difettosa).
Se gli studi di fase III suaccennati dovessero confermare la sicurezza e l’efficacia di VX-770 si può ragionevolmente presumere che il farmaco possa essere approvato per l’uso clinico per la fine del 2012 o nel corso del 2013.
