In una precedente risposta ho notato che avete fornito alcuni nomi di mutazioni suscettibili al farmaco VX-770. Volevo sapere se quelle sono le uniche finora testate in vitro, oppure sono veramente le uniche in cui è stata trovata una attività del farmaco? Domando questo perchè mia figlia ha una mutazione di classe 3. GRAZIE PER LA PAZIENZA.
La precedente domanda qui indicata è quella del 10.12.10: Effetto del VX-770 su mutazioni CFTR di classe IV.
Non conosciamo completamente in dettaglio i dati riportati in un poster al congresso di Baltimora, cui si riferisce la precedente domanda: ne attendiamo la pubblicazione in esteso. Le mutazioni di cui abbiamo riportato sembrerebbero le uniche finora testate da quel gruppo di ricercatori. Bisogna pensare che quello studio in vitro è fatto su colture di cellule provenienti da pazienti con FC che avevano quelle mutazioni. Non è facile ottenere cellule da pazienti con diverse mutazioni. Probabilmente seguiranno studi su pazienti con altre mutazioni. Comunque, al momento sembra vi sia un orientamento a considerare la possibilità che questo farmaco sia in grado di agire anche su altre mutazioni di classe III e forse su qualche mutazione di classe IV. Stiamo a vedere: al momento crediamo non si possa dire di più.
