Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Il pesce zebra manipolato geneticamente mostra i sintomi FC e risponde alla terapia fagica quando infettato con Pseudomonas aeruginosa (Progetto FFC#22/2017).
Un nuovo protocollo di trattamento antibiotico precoce sembra prevenire la colonizzazione cronica di MRSA nelle vie aeree FC. Necessari altri studi di conferma dei risultati. Progetto FFC 20/2012.
Report sul meeting annuale della Società Europea FC, che ha fatto il punto sugli aspetti più attuali della ricerca di base in fibrosi cistica, quelli che stanno preparando importanti innovazioni terapeutiche.
L’antimicotico amfotericina B forma un canale ionico transmembrana che, sostituendosi alla CFTR difettosa, potrebbe ripristinare le caratteristiche dei liquidi superficiali delle vie aeree FC
I dati del Registro Internazionale dei trapianti cardiaci e polmonari indicano, a tre anni dal trapianto, sopravvivenza simile fra i pazienti FC colonizzati da batteri resistenti a tutti gli antibiotici e gli altri con batteri più aggredibili.
Un piccolo sommario su recenti scritti che parlano diffusamente e criticamente della tecnica sperimentale d’avanguardia CRISPR/Cas9.
La triplice combinazione di due correttori e un potenziatore migliora sensibilmente la funzionalità respiratoria in soggetti FC omozigoti F508del e in soggetti con una mutazione F508del e una mutazione CFTR con funzione minima.
Esperimenti in vitro mostrano che il correttore lumacaftor, contenuto in Orkambi, non recupera il corretto trasporto di bicarbonato (FFC#8/2016 e FFC#12/2016), indispensabile per la giusta composizione e funzione del fluido di superficie epiteliale.
Eluforsen, somministrato per via intranasale, corregge il messaggio sbagliato della mutazione F508del e ripristina il normale funzionamento della proteina CFTR (studio clinico di fase I).
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
