Sono stati studiati i processi attraverso cui avviene lo splicing normale e lo splicing patologico.Sono state identificate proteine regolatorie dello splicing : i fattori di splicing TDP43 e CELF. Le conoscenze acquisite possono essere utilizzate per sviluppare terapie mirate alla correzione di singoli difetti di splicing. In particolare sono importanti le conoscenze di bersagli adatti alla correzione mediante oligonucleotidi. I risultati vengono utilizzati per la realizzazione del Progetto 9/2009.
