Risultati dei progetti di ricerca

Verso lo sviluppo di terapie personalizzate per le persone con fibrosi cistica con mutazioni di gating resistenti

Acidi nucleici peptidici come potenziali amplificatori di CFTR per il trattamento della fibrosi cistica

Strategie terapeutiche basate sui lipidi per ottimizzare l’efficacia dei farmaci innovativi per la cura della fibrosi cistica

Piccole strutture eterocicliche come correttori della proteina CFTR mutata in fibrosi cistica

Caratterizzazione del meccanismo di azione di modulatori di CFTR attraverso una tecnica di marcatura indotta da foto-attivazione

Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite

Ruolo di modifiche post-traduzionali nel recupero funzionale di F508del CFTR

Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica

Proposte terapeutiche basate sulla risposta al trattamento in laboratorio di mutazioni rare con farmaci modulatori di CFTR