Risultati dei progetti di ricerca

Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite

Ruolo di modifiche post-traduzionali nel recupero funzionale di F508del CFTR

Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica

Nuovi bersagli per il trattamento della FC dall’analisi approfondita del proteoma F508del-CFTR

Sfruttare la tecnologia CRISPR/Cas9 per neutralizzare il difetto CFTR-F508del

Ripristino della proteostasi difettiva in fibrosi cistica: nuove strategie per il recupero di CFTR-F508del

Utilizzo di piccole molecole che modulano lo splicing di CFTR come nuovi farmaci amplificatori

Identificazione di deubiquitinasi e ubiquitina-ligasi che influenzano la correzione della proteina CFTR mutata

ll segnale transmembrana di regolazione della proteostasi e della infiammazione come bersaglio farmacologico per la correzione della proteina CFTR difettosa nella fibrosi cistica