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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#12/2018

Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica
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FFC#13/2018

Analisi di organoidi intestinali per la predizione della risposta a potenziatori e correttori di CFTR utilizzati in clinica
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FFC#1/2017

SpliceFix: riparare difetti di splicing del gene CFTR tramite tecnologia CRISPR/Cas9
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FFC#2/2017

Identificazione di deubiquitinasi e ubiquitina-ligasi che influenzano la correzione della proteina CFTR mutata
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FFC#3/2017

Ottimizzazione di una nuova molecola per il superamento delle mutazioni di stop e il recupero della proteina CFTR in cellule umane FC
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FFC#5/2017

Caratterizzazione dei mesoangioblasti umani per una nuova terapia cellulare della fibrosi cistica
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FFC#6/2017

Analisi farmacoforica per la progettazione e sintesi di nuovi derivati tiazolici e ibridi del VX-809 come correttori della mutazione F508del
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FFC#8/2017

Un nuovo modello di fibrosi cistica in chip microfluidico per lo studio dei meccanismi patogenetici e la valutazione di strategie terapeutiche
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FFC#9/2017

Gli inibitori di RNF5 quali potenziali farmaci per il difetto di base in fibrosi cistica
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