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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Il bisturi genomico CRISPR/Cas9: prova del suo funzionamento su zigoti umani con mutazione genetica

Taglio e correzione della mutazione genetica responsabile di cardiomiopatia ipertrofica nel DNA dello zigote, la prima cellula dell’embrione. Una prospettiva terapeutica rivoluzionaria per le malattie genetiche, fibrosi cistica compresa, che richiederà ancora approfondimenti tecnici di vasta portata.

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Gli estrogeni hanno un impatto negativo sulla risposta all’infezione da Pseudomonas aeruginosa

Contrastare l’azione degli estrogeni nelle donne FC: una nuova strategia terapeutica contro le infezioni broncopolmonari da Pseudomonas aeruginosa?

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Efficacia terapeutica in vivo del peptide Esc(1-21) derivato dalla pelle di rana

Studio in vivo sull’efficacia del peptide Esc(1-21) e del suo analogo Esc(1-21)-1c contro infezioni polmonari indotte da P. aeruginosa (FFC#11/2014).

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Nuovo modello cellulare di FC: le cellule primarie endoteliali

Una metodologia che consente di ottenere una popolazione di cellule endoteliali provenienti dalle arterie polmonari di organi espiantati da pazienti FC. Risultati da tre progetti FFC.

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Lo studio della funzione CFTR nell’epitelio nasale può aiutare la strategia di terapia personalizzata in FC

Questo studio porta evidenza che misurare l’effetto in vitro di modulatori di CFTR su cellule dell’epitelio nasale può predirne l’effetto clinico in vivo.

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Ivacaftor combinato con nuovi correttori di CFTR (VX-661, VX-152, VX-440): recenti notizie da comunicati Vertex

Risultati preliminari su studi di fase 1-2 con triplice combinazione di farmaci (due correttori e un potenziatore) in pazienti con due mutazioni CFTR severe.

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Modulatori di CFTR e farmaci psicotropi

I modulatori di CFTR possono incidere sull’efficacia di ansiolitici e antidepressivi. I pazienti in trattamento con modulatori e farmaci psicotropi vanno strettamente seguiti.

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Le terapie del difetto di base indipendenti dalla mutazione genetica

Notizie dal Congresso di Siviglia su inibitori del canale del sodio ENaC e tecniche di editing del gene orientate su RNA messaggero di CFTR.

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Risultati di rilevanza preclinica sull’azione della Resolvina contro P. aeruginosa

Resolvina D1 aumenta la sopravvivenza, diminuisce il numero di batteri e i segni di infiammazione polmonare in modelli animali FC (da Progetto FFC#21/2014).

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.