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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Novità dal 41°Congresso europeo sulla fibrosi cistica

Il congresso ha avuto come tematica dominante quella delle terapie del difetto di base FC. Si può dire che l’avvento dei modulatori della proteina CFTR difettosa si conferma la strada vincente.

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I dati raccolti nei Registri fibrosi cistica USA e UK confermano efficacia e sicurezza del potenziatore Ivacaftor nel lungo termine

Le ottime proprietà di Ivacaftor nei pazienti con mutazioni di gating, già evidenziate nei trial clinici, sono mantenute anche nel periodo, ormai prolungato, di uso del farmaco da parte di grandi numeri di pazienti.

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Attraverso uno screening virtuale trovato potenziale correttore di CFTR F508del

Selezionando al calcolatore una serie di inibitori della proteina RNF5, si è arrivati a un composto attivo come correttore in cellule epiteliali bronchiali da pazienti FC con F508del (Progetti FFC 5/2012, 2/2015, 9/2017).

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Anche nei primi anni di vita conviene trattare subito la comparsa del batterio Pseudomonas aeruginosa

Uno studio clinico controllato suggerisce l’efficacia della tobramicina per aerosol in bambini piccoli con iniziale presenza di P.a. nel tratto respiratorio.

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Dalla ricerca sulla fibrosi cistica arriva una nuova strategia contro una forma di distrofia muscolare

Un lavoro italiano mostra come correttori di CFTR studiati per FC possano essere utili anche per una rara forma di distrofia muscolare.

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Terapia personalizzata in fibrosi cistica: una risorsa per ricercatori clinici e pazienti

Una nuova banca dati raccoglie materiale biologico, indagini genetiche e dati clinici, per arrivare a terapie su base individuale.

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Frammenti di RNA del batterio Pseudomonas aeruginosa sono nuovi bersagli terapeutici

Uno studio che mostra in modelli animali come il frammento RNA ErsA contribuisca alla produzione di un biofilm multiresistente da parte del batterio Pseudomonas aeruginosa (Progetti FFC 13/2015, FFC 14/2016).

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L’uso prolungato di azitromicina favorisce la presenza di germi patogeni nelle vie aeree dei pazienti affetti da fibrosi cistica?

L’associazione tra uso prolungato di azitromicina e aumento della prevalenza di germi patogeni in escreato è smentita da questo studio basato sui dati del Registro U.S.A. dei pazienti FC.

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Comunicare la prognosi della fibrosi cistica

Quando e come comunicare? Un’inchiesta esplorativa fra malati, genitori e medici.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.

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