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Progressi di Ricerca

Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Il gene editing corregge il DNA di due malattie genetiche gravi: beta-talassemia e anemia falciforme

Sicurezza ed efficacia del trattamento con le proprie cellule staminali corrette con Crispr/Cas 9 nei primi due malati, in corso la sperimentazione in altri otto.

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Batteri emergenti in fibrosi cistica: i Micobatteri non Tubercolari (NTM). Verso nuovi potenziali antibiotici betalattamici

I Micobatteri sono una classe di batteri che includono il più noto Mycobacterium tuberculosis, ma anche vari tipi di Micobatteri non tubercolari (NTM). Questi stanno assumendo sempre maggiore importanza come

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Pandemia Covid-19 e fibrosi cistica: nuovi dati

Due indagini internazionali descrivono le manifestazioni dell’infezione da Covid-19 in diverse età e condizioni di malattia fibrosi cistica.

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Report sul Congresso Nazionale della Società Italiana FC (SIFC)

Quest’anno le iniziative congressuali della SIFC si sono tenute congiuntamente con modalità webinar in 4 sessioni, dal 4 al 7 novembre.
All’avvio della prima giornata, Marco Salvatore dell’Istituto Superiore di

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Dalla Conferenza Nordamericana l’impulso verso nuovi obiettivi di ricerca

Per curare tutte le mutazioni, accanto ai nuovi farmaci diretti alla proteina difettosa, la sfida dell’uso di cellule staminali e di interventi sul gene mutato.

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Impedire l’iperattività del canale ENaC per migliorare la fluidità del secreto broncopolmonare

Ricerche di laboratorio e test clinici su animali hanno dimostrato che il composto ETD001, somministrato per via aereosolica, è efficace nel ridurre l’iperattività del canale ENaC dannosa per il polmone FC; inoltre un oligonucleotide antisenso sempre antiENaC è già alle prime fasi della sperimentazione clinica.

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Nuova via per il trattamento delle mutazioni splicing ancora prive di farmaci

Successo di esperimenti in vitro con tecnica molecolare ad alta precisione.

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Identificati nuovi composti con attività di potenziatori di CFTR mutata

Nell’ambito del progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), che ha identificato il correttore ARN23765 in fase di avanzata sperimentazione preclinica, emergono anche possibili potenziatori.

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I Micobatteri Non Tubercolari (NTM) sono una specie batterica emergente nei malati FC di tutte le età

Uno studio inglese indica come anche fra bambini e adolescenti sia da sorvegliare la presenza dei Micobatteri Non Tubercolari, batteri opportunisti che infettano e diventano dannosi in particolari condizioni, anche in casi crescenti di FC.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.