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Progressi di Ricerca

Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Progrediscono gli studi su ELX-02 efficace in organoidi intestinali con mutazione stop G542X

La nuova molecola ELX-02 su organoidi intestinali di pazienti portatori di G542X ha dimostrato buon recupero dell’attività della proteina CFTR. Avviati studi di fase 2.

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Nuovo studio clinico di terapia fagica per Pseudomonas aeruginosa in pazienti FC

Uno studio americano per valutare sicurezza ed efficacia di una terapia inalatoria che usa batteriofagi per uccidere Pseudomonas aeruginosa.

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Aperto il dibattito tra malati e familiari sull’uso di organoidi in fibrosi cistica

Un’indagine svolta all’interno della comunità FC australiana mette in luce vantaggi e svantaggi.

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Evoluzione della strategia di screening neonatale in Toscana

L’introduzione della ricerca delle mutazioni CFTR ha migliorato sensibilmente la possibilità di individuare molto precocemente i bambini affetti da fibrosi cistica. Dati del Centro Fibrosi Cistica di Firenze.

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Quali sono le condizioni a rischio per acquisire Pseudomonas aeruginosa dall’ambiente? Avvertenze per le persone con fibrosi cistica

Per limitare l’acquisizione di Pseudomonas aeruginosa dall’ambiente extraospedaliero è utile considerare i diversi gradi di rischio associati a differenti condizioni ambientali.

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Tezacaftor-ivacaftor (Symkevi): risultati degli studi clinici di fase 3 in diversi genotipi

In Italia attualmente Symkevi è farmaco che ha come indicazione ufficiale i soggetti con doppia F508del o F508del accompagnata da alcune mutazioni con funzione residua, però non

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Buona tenuta psicologica degli adulti con FC durante il lockdown da Covid-19

Un’inchiesta web mostra la resilienza psicologica degli adulti con fibrosi cistica a confronto con gli adulti della popolazione generale nel periodo del lockdown da pandemia.

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Il registro FC europeo fotografa nelle varie nazioni realtà diverse di malattia e di cure FC

Nei paesi europei con più avanzata cultura e organizzazione socio-sanitaria le persone con fibrosi cistica stanno meglio.

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Il gene editing corregge il DNA di due malattie genetiche gravi: beta-talassemia e anemia falciforme

Sicurezza ed efficacia del trattamento con le proprie cellule staminali corrette con Crispr/Cas 9 nei primi due malati, in corso la sperimentazione in altri otto.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.