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Progressi di Ricerca

Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Impedire l’iperattività del canale ENaC per migliorare la fluidità del secreto broncopolmonare

Ricerche di laboratorio e test clinici su animali hanno dimostrato che il composto ETD001, somministrato per via aereosolica, è efficace nel ridurre l’iperattività del canale ENaC dannosa per il polmone FC; inoltre un oligonucleotide antisenso sempre antiENaC è già alle prime fasi della sperimentazione clinica.

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Nuova via per il trattamento delle mutazioni splicing ancora prive di farmaci

Successo di esperimenti in vitro con tecnica molecolare ad alta precisione.

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Identificati nuovi composti con attività di potenziatori di CFTR mutata

Nell’ambito del progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), che ha identificato il correttore ARN23765 in fase di avanzata sperimentazione preclinica, emergono anche possibili potenziatori.

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I Micobatteri Non Tubercolari (NTM) sono una specie batterica emergente nei malati FC di tutte le età

Uno studio inglese indica come anche fra bambini e adolescenti sia da sorvegliare la presenza dei Micobatteri Non Tubercolari, batteri opportunisti che infettano e diventano dannosi in particolari condizioni, anche in casi crescenti di FC.

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Storia della fibrosi cistica: come e quando si è diffusa la mutazione più frequente F508del?

A partire dall’età del bronzo (4500 a.C.) una popolazione migrante che sa lavorare i metalli e la ceramica diffonde la mutazione F508del in Europa.

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Ivacaftor migliora la condizione broncopolmonare nei malati portatori di mutazioni CFTR con funzione residua e stadio avanzato di malattia

Un trial clinico italiano dimostra che per effetto di Ivacaftor soggetti FC con mutazioni a funzione residua e malattia polmonare severa presentano netto miglioramento clinico.

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A che punto è la ricerca di farmaci per le mutazioni stop

Identificati tre composti con efficace attività di superamento dello stop su modelli cellulari. Prossimo passaggio la sperimentazione su modelli animali e su organoidi da malato FC.

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Verso una terapia antibatterica più personalizzata? Analisi del microbioma polmonare in 22 pazienti FC

Gli studi sull’intera comunità microbica in pazienti FC con infezione cronica moderata o severa da Pseudomonas aeruginosa per un possibile approccio alla medicina personalizzata in fibrosi cistica (Progetti FFC 19/2017, FFC 14/2015)

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I perché molecolari dell’impatto di SARS-CoV-2 (COVID-19) sui malati di fibrosi cistica

Una recente pubblicazione esamina i percorsi molecolari del nuovo Coronavirus all’interno delle cellule FC e offre spunti di ricerca per terapie mirate contro SARS-Cov-2.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.