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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Il trapianto polmonare in fibrosi cistica: risultati del Centro Trapianti di Toronto

L’analisi della vasta casistica di trapiantati FC del Centro Trapianti di Toronto (Canada) mostra nell’ultimo decennio un significativo incremento della sopravvivenza a breve e lungo termine.

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Una cura per tutti: piccole molecole sostitutive di CFTR non funzionante

Grazie al Servizio FFC Colture Primarie è stato possibile studiare su cellule da pazienti FC l’azione di piccole molecole potenziali sostituti di CFTR per qualunque tipo di mutazione.

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Esplosione di ricerca scientifica su Covid-19: Italia in prima linea

Una rassegna degli studi in corso o in preparazione per arginare la pandemia Covid-19: da quelli già in uso per altre patologie (riposizionamento), a nuovi antivirali e al vaccino.

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Un promettente studio olandese su terapia anti Covid-19

È allo studio un anticorpo monoclonale teso a neutralizzare la proteina Spike del virus SARS CoV-2, che costituisce gli arpioni con cui il virus si attacca alle cellule ospiti per penetrarle.

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Novità in tema di mutazioni stop: l’importanza della posizione del segnale d’arresto

Studio che analizza tre diverse mutazioni stop della proteina CFTR identificando varie possibili strategie terapeutiche sulla base della localizzazione del segnale prematuro di arresto.

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Il Peptide antimicrobico SET-M33 ottimizzato per gli studi clinici

Un lavoro che riporta i risultati in vitro e in vivo dell’efficacia e tossicità di un derivato del peptide M33, candidato antimicrobico coperto da brevetto (FFC#17/2016).

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I modulatori CFTR agiscono, oltre che sul polmone, anche su altri organi interessati dalla malattia FC?

Il trattamento con Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi) sembra indurre effetti benefici sull’iniziale interessamento epatico FC

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Prevalenza di sovrappeso e obesità in adulti con fibrosi cistica

Aumenta il numero di adulti FC americani, anche con mutazioni CFTR severe, in sovrappeso od obesi. Presentano una condizione respiratoria mediamente buona e, ad oggi, non sono emersi rischi metabolici importanti. Attività fisica sostenuta e corretto approccio alimentare sono comunque una strategia terapeutica fortemente raccomandata.

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Terapia genica in FC: studio dell’applicazione di gene editing su staminali da epitelio nasale FC

Cellule staminali prelevate dalla cavità nasale del malato FC vengono corrette geneticamente con tecnica CRISPR/Cas9, producono proteina CFTR funzionante ed evolvono in cellule dell’epitelio respiratorio.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.

La Ricerca, il lavoro più bello del mondo

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Calcio, mare e fibrosi cistica.