Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
L’analisi della vasta casistica di trapiantati FC del Centro Trapianti di Toronto (Canada) mostra nell’ultimo decennio un significativo incremento della sopravvivenza a breve e lungo termine.
Grazie al Servizio FFC Colture Primarie è stato possibile studiare su cellule da pazienti FC l’azione di piccole molecole potenziali sostituti di CFTR per qualunque tipo di mutazione.
Una rassegna degli studi in corso o in preparazione per arginare la pandemia Covid-19: da quelli già in uso per altre patologie (riposizionamento), a nuovi antivirali e al vaccino.
È allo studio un anticorpo monoclonale teso a neutralizzare la proteina Spike del virus SARS CoV-2, che costituisce gli arpioni con cui il virus si attacca alle cellule ospiti per penetrarle.
Studio che analizza tre diverse mutazioni stop della proteina CFTR identificando varie possibili strategie terapeutiche sulla base della localizzazione del segnale prematuro di arresto.
Un lavoro che riporta i risultati in vitro e in vivo dell’efficacia e tossicità di un derivato del peptide M33, candidato antimicrobico coperto da brevetto (FFC#17/2016).
Il trattamento con Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi) sembra indurre effetti benefici sull’iniziale interessamento epatico FC
Aumenta il numero di adulti FC americani, anche con mutazioni CFTR severe, in sovrappeso od obesi. Presentano una condizione respiratoria mediamente buona e, ad oggi, non sono emersi rischi metabolici importanti. Attività fisica sostenuta e corretto approccio alimentare sono comunque una strategia terapeutica fortemente raccomandata.
Cellule staminali prelevate dalla cavità nasale del malato FC vengono corrette geneticamente con tecnica CRISPR/Cas9, producono proteina CFTR funzionante ed evolvono in cellule dell’epitelio respiratorio.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
