Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Comprendere il ruolo della proteina CFTR mutata nella pancreatite cronica idiopatica per possibili nuovi trattamenti.
Nuova prospettiva terapeutica: interferire con i microRNA che controllano i processi di sintesi della proteina CFTR per aumentarne espressione e stabilità.
Studio degli effetti di Timosina alfa1 nell’intestino: modulazione dell’infiammazione e recupero del funzionamento di CFTR mutata. Prove sperimentali in cellule intestinali e pancreatiche e in modelli murini con fibrosi cistica.
Nuove terapie contro l’infiammazione polmonare in fibrosi cistica: ulteriore avanzamento dei dati preclinici per i composti betasitosterolo e L-miglustat, farmaci già in uso per altre patologie.
Derivati indolici (postbiotici naturali) formulati per via inalatoria contro infiammazione/infezione polmonare in fibrosi cistica.
Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati Identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR: si passa ora alla fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo, per approdare allo studio clinico nel malato FC.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
