Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Sviluppare nuovi correttori della proteina CFTR-F508del capaci di migliorare sinergicamente l’azione dei correttori noti di prima generazione.
Comprendere il ruolo della proteina CFTR mutata nella pancreatite cronica idiopatica per possibili nuovi trattamenti.
Nuova prospettiva terapeutica: interferire con i microRNA che controllano i processi di sintesi della proteina CFTR per aumentarne espressione e stabilità.
Un peptide derivato dall’enzima PI3Kγ, forte potenziatore di CFTR, aiuta a conoscere meglio i meccanismi normali e alterati della funzione CFTR, per disegnare più razionali terapie del difetto FC.
Riposizionamento di farmaci e prodotti naturali già in uso in altre terapie, per il recupero della funzionalità di CFTR-F508del, con costi e tempi ridotti.
Definire se i farmaci modulatori della proteina CFTR abbiano anche un effetto antibatterico -da soli o in combinazione con trattamenti antibiotici standard- o un impatto sulle difese dell’ospite durante l’infezione polmonare cronica.
Allestimento e screening di una vasta serie di composti di nuova sintesi per identificare farmaci attivi contro Mycobacterium abscessus e altri micobatteri non tubercolari.
Sviluppo di un nuovo metodo di somministrazione di farmaci con l’uso di nanoparticelle (dimensioni di un miliardesimo di metro) che trasportano peptidi antimicrobici.
Studio degli effetti di Timosina alfa1 nell’intestino: modulazione dell’infiammazione e recupero del funzionamento di CFTR mutata. Prove sperimentali in cellule intestinali e pancreatiche e in modelli murini con fibrosi cistica.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
