Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Analisi di nuove nucleasi Cas per il gene editing in fibrosi cistica e studio di un sistema di trasporto e distribuzione dell’apparato CRISPR-Cas nell’organismo per raggiungere efficacemente il polmone
Usare i lipidi GM1 e colesterolo come adiuvanti dell’azione del farmaco Kaftrio e valutare il loro effetto nell’infezione da Pseudomonas aeruginosa
Approfondire le conoscenze sul meccanismo d’azione della molecola ARN23765, ottenuta dal progetto Task Force for Cystic Fibrosis, usando la tecnica di analisi chimica chiamata photo-affinity labeling (PAL)
Valutare l’efficacia del recupero di CFTR con mutazioni rare da parte del peptide PI3Kγ PM, attualmente in una fase avanzata di sviluppo preclinico
Ottimizzare l’efficacia dei peptidi ESC nella loro doppia funzione antimicrobica e potenziatrice del canale CFTR mutato
Sviluppo e analisi di composti per bloccare la virulenza del batterio Mycobacterium abscessus interferendo con il metabolismo del ferro
Identificare combinazioni di antibiotici contro il batterio Mycobacterium abscessus capaci di agire in tempi brevi. Studiare i meccanismi che rendono i batteri tolleranti ai farmaci
Caratterizzare Mycobacterium abscessus nelle persone italiane con fibrosi cistica per studiare i meccanismi di antibiotico-resistenza e per identificare molecole (o marcatori) distintivi della progressione della malattia polmonare
Studiare l’effetto dell’infiammazione sul sistema di trasporto ionico in fibrosi cistica e identificare bersagli farmacologici alternativi a CFTR
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
