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I progetti di ricerca

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Terapie personalizzate

È un’area di ricerca di notevole interesse e possibilità di sviluppo in quanto dedicata all'identificazione e validazione di nuovi modelli in vivo o ex vivo (modelli animali o modelli rappresentati da cellule derivate da tessuti prelevati, in modo minimamente invasivo, da persone FC viventi). I modelli servono a predire e monitorare a livello individuale l'efficacia delle nuove terapie finalizzate a correggere il difetto di CFTR, con particolare attenzione alle mutazioni non sensibili ai farmaci attualmente disponibili.

FFC#7/2021

La misurazione dell’attivazione di LFA-1 nei monociti in pazienti FC prima e durante il trattamento con Kaftrio (Trikafta) e Symkevi per monitorare l’efficacia delle terapie per la correzione di CFTR mutata.

Finanziamento totale: 69.850 €
Adottabile per: 59.850 €
Durata del progetto: 1 anno
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FFC#8/2021

Testare farmaci già in uso su cellule staminali epiteliali delle vie aeree nasali e corrispondenti organoidi di persone con FC con genotipi rari (theratyping).

Finanziamento totale: 129.800 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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FFC#10/2021

Determinare la risposta di mutazioni orfane a modulatori di CFTR attraverso saggio su colture di cellule nasali per definire trattamenti personalizzati.

Finanziamento totale: 130.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 2 anni
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