Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Un recente lavoro di bioingegneria affianca i modelli cellulari attualmente disponibili per lo studio della malattia FC, proponendo un nuovo modello tridimensionale di tessuto connettivo delle vie aeree, in cui si svolgono eventi determinanti nell’evoluzione della fibrosi cistica (Progetto FFC 8/2017).
Ivacaftor conferma in uno studio post-marketing i buoni risultati di sicurezza ed efficacia ottenuti nei trial clinici sperimentali.
Una molecola di origine naturale, la miriocina, mostra di poter contrastare l’accumulo improprio di lipidi implicato negativamente nell’infiammazione FC (progetto FFC 11/2016).
I farmaci modulatori della proteina CFTR assunti durante la gravidanza sembrano non associarsi ad eventi avversi preoccupanti. I dati ad oggi, però, sono ancora limitati e richiedono un follow-up nel tempo per escludere problemi clinici a distanza nei bambini nati.
Sviluppo preclinico di un nuovo candidato antibiotico efficace contro una vasta gamma di batteri super resistenti.
Un avanzamento del metodo CRISPR/Cas9 permette di cambiare una singola lettera del codice genetico e correggere il segnale di stop.
L’analisi della vasta casistica di trapiantati FC del Centro Trapianti di Toronto (Canada) mostra nell’ultimo decennio un significativo incremento della sopravvivenza a breve e lungo termine.
Grazie al Servizio FFC Colture Primarie è stato possibile studiare su cellule da pazienti FC l’azione di piccole molecole potenziali sostituti di CFTR per qualunque tipo di mutazione.
Una rassegna degli studi in corso o in preparazione per arginare la pandemia Covid-19: da quelli già in uso per altre patologie (riposizionamento), a nuovi antivirali e al vaccino.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
