Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Per curare tutte le mutazioni, accanto ai nuovi farmaci diretti alla proteina difettosa, la sfida dell’uso di cellule staminali e di interventi sul gene mutato.
Ricerche di laboratorio e test clinici su animali hanno dimostrato che il composto ETD001, somministrato per via aereosolica, è efficace nel ridurre l’iperattività del canale ENaC dannosa per il polmone FC; inoltre un oligonucleotide antisenso sempre antiENaC è già alle prime fasi della sperimentazione clinica.
Successo di esperimenti in vitro con tecnica molecolare ad alta precisione.
Nell’ambito del progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), che ha identificato il correttore ARN23765 in fase di avanzata sperimentazione preclinica, emergono anche possibili potenziatori.
Uno studio inglese indica come anche fra bambini e adolescenti sia da sorvegliare la presenza dei Micobatteri Non Tubercolari, batteri opportunisti che infettano e diventano dannosi in particolari condizioni, anche in casi crescenti di FC.
A partire dall’età del bronzo (4500 a.C.) una popolazione migrante che sa lavorare i metalli e la ceramica diffonde la mutazione F508del in Europa.
Un trial clinico italiano dimostra che per effetto di Ivacaftor soggetti FC con mutazioni a funzione residua e malattia polmonare severa presentano netto miglioramento clinico.
Identificati tre composti con efficace attività di superamento dello stop su modelli cellulari. Prossimo passaggio la sperimentazione su modelli animali e su organoidi da malato FC.
Gli studi sull’intera comunità microbica in pazienti FC con infezione cronica moderata o severa da Pseudomonas aeruginosa per un possibile approccio alla medicina personalizzata in fibrosi cistica (Progetti FFC 19/2017, FFC 14/2015)
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
