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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Trapianto polmonare in pazienti FC colonizzati nelle vie aeree da germi resistenti agli antibiotici

I dati del Registro Internazionale dei trapianti cardiaci e polmonari indicano, a tre anni dal trapianto, sopravvivenza simile fra i pazienti FC colonizzati da batteri resistenti a tutti gli antibiotici e gli altri con batteri più aggredibili.

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Modificare il DNA: l’editing genetico nella stampa e nella ricerca

Un piccolo sommario su recenti scritti che parlano diffusamente e criticamente della tecnica sperimentale d’avanguardia CRISPR/Cas9.

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Efficacia sulla funzionalità respiratoria della tripla combinazione di VX-445, Tezacaftor e Ivacaftor. Risultati preliminari di due trial di fase 3 in corso

La triplice combinazione di due correttori e un potenziatore migliora sensibilmente la funzionalità respiratoria in soggetti FC omozigoti F508del e in soggetti con una mutazione F508del e una mutazione CFTR con funzione minima.

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Lumacaftor non riesce a recuperare completamente la funzione del canale CFTR

Esperimenti in vitro mostrano che il correttore lumacaftor, contenuto in Orkambi, non recupera il corretto trasporto di bicarbonato (FFC#12/2016).

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Nuova strategia terapeutica per CFTR-F508del: Eluforsen, un oligonucleotide antisenso per intervenire sull’RNA messaggero

Eluforsen, somministrato per via intranasale, corregge il messaggio sbagliato della mutazione F508del e ripristina il normale funzionamento della proteina CFTR (studio clinico di fase I).

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Pazienti FC portatori di mutazioni CFTR con funzione residua: dati del Registro Italiano Fibrosi Cistica

I pazienti portatori di una mutazione CFTR con funzione residua sono relativamente numerosi in Italia e presentano un quadro clinico migliore rispetto ai pazienti con doppia mutazione F508del.

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Nuovo metodo per migliorare la diagnosi di infezione da Pseudomonas aeruginosa

Utilizzando un nuovo protocollo sperimentale, i ricercatori sono riusciti a isolare forme di Pa persistenti, vitali ma non coltivabili, non diagnosticabili con i metodi tradizionali di coltura (Progetto FFC13/2017).

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La ricerca su DNA (gene) editing e RNAm editing corre veloce

CTX001, una terapia derivata dalla tecnica di gene editing, sarà sperimentata in pazienti con beta-talassemia e anemia a cellule falciformi. In campo FC gli studi sono per ora su modelli cellulari, mentre si sta aprendo una via alternativa per l’editing di RNA messaggero.

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Supplementazione di vitamina D nei bambini FC con insufficienza pancreatica: livelli ematici e funzione polmonare

Uno studio danese indica che, per raggiungere un’adeguata concentrazione nel sangue, la vitamina D va prescritta con dosaggio proporzionale al peso del paziente. In questo modo può associarsi al mantenimento di una buona funzionalità respiratoria.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.

Fare del bene fa bene!

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Le parole di un padre che ha avuto in dono una figlia speciale
Le rose hanno le spine e non gliele si può togliere

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Quando un bambino FC entra in classe. Ricordi di una maestra.
Crescere con la Ricerca

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20 anni di scoperte, 20 anni di vita in più