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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Azione sinergica di correttori di nuova generazione per la cura della fibrosi cistica

Risultati promettenti da due trial clinici di fase II con tripla combinazione di due correttori più un potenziatore per F508del omozigoti e per F508del con una mutazione con funzione minima.

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Due potenziatori di CFTR mutata sono meglio di uno

Uno studio in vitro su mutazioni resistenti ai nuovi modulatori, quali la N1303K, rivela l’efficacia del trattamento con una combinazione di potenziatori.

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La secrezione insulinica aumenta dopo quattro mesi di terapia con Ivacaftor

La secrezione di insulina aumenta dopo quattro mesi di terapia con il potenziatore di CFTR Ivacaftor. Ipotizzabile un’azione di prevenzione e, forse, cura della complicanza diabetica FC da parte dei modulatori di CFTR.

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Ogni tanto la ricerca deve ripensarsi

Un intervento di Alan Verkman evidenzia come i modulatori di CFTR siano arrivati ai malati nonostante alcuni insuccessi della ricerca scientifica, che hanno incentivato nuova ricerca.

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Una mutazione del gene CFTR tipica dei pazienti FC di origine toscana

Identificata e caratterizzata la mutazione toscana S737F: permette una certa attività della proteina CFTR e sembra accompagnarsi a decorso più mite della malattia

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Il canale del sodio ENaC come bersaglio di specifici potenziali farmaci per il polmone FC

Industria farmaceutica studia in vivo gli oligonucleotidi antisenso per determinare se possano diventare farmaci per FC, data la proprietà di diminuire i livelli di ENaC e ripristinare la funzione polmonare.

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Esperimenti e computer individuano tre peptidi antimicrobici, potenziali antibiotici del futuro

Un frammento di una proteina presente nello stomaco, selezionato tramite analisi al calcolatore, si è rivelato un potente antimicrobico in vitro e in vivo (Progetti FFC 12/2014, 20/2014 e 16/2017).

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Orkambi riduce la frequenza delle riacutizzazioni broncopolmonari anche quando non migliora la funzionalità respiratoria

La revisione dei dati già pubblicati su efficacia e sicurezza di Orkambi indica che nei pazienti arruolati, indipendentemente dal miglioramento della funzionalità respiratoria, si può ridurre la frequenza e la durata delle riacutizzazioni broncopolmonari.

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Confronto tra antidiabetico orale repaglinide e insulina nella terapia dell’esordio di diabete in fibrosi cistica

In caso di diabete iniziale diagnosticato attraverso test di screening, la repaglinide assunta per bocca sembra sicura e dotata di effetto simile all’insulina rapida somministrata per via sottocutanea.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.

Le rose hanno le spine e non gliele si può togliere

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Quando un bambino FC entra in classe. Ricordi di una maestra.
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20 anni di scoperte, 20 anni di vita in più
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