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Progressi di ricerca

Recensioni di pubblicazioni sugli ultimi avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.

Trikafta approvato da FDA: il numero di malati FC con mutazioni CFTR trattabili con successo si allarga fortemente

Un commento all’approvazione da parte di FDA della triplice combinazione Trikafta (Ivacaftor + Tezacaftor + Elexacaftor) per persone FC omozigoti F508del e eterozigoti composti F508del/altra mutazione.

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Il peptide antimicrobico esculentina per combattere Pseudomonas aeruginosa

Una evoluzione del peptide esculentina, derivato dalla pelle di rana, viene veicolato tramite nanoparticelle ed è in grado di prevenire la formazione del biofilm di Pseudomonas aeruginosa (Progetti FFC 14/2011, 11/2014, 15/2017).

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Un soddisfacente stato nutrizionale nell’infanzia è predittivo di una buona condizione respiratoria in età adulta

Uno studio israeliano retrospettivo dimostra che c’è una correlazione significativa, nei singoli pazienti, tra lo stato nutrizionale all’età di dieci anni e il grado di compromissione respiratoria in età adulta

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Novità sul sequenziamento del gene CFTR usato come test per lo screening del portatore FC

Negli USA l’industria propone una versione ottimizzata della tecnica del sequenziamento del gene CFTR per identificare il massimo numero di portatori FC nella popolazione generale.

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Il punto sullo studio del microbioma

Efficacia di un’analisi sistematica della popolazione microbica delle vie aeree superiori e inferiori come specchio della patologia respiratoria in fibrosi cistica.

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Task Force europea per accelerare l’accesso alle cure in fibrosi cistica

Una task force di pianificazione strategica della Società Europea Fibrosi Cistica (ECFS) vaglia come accelerare l’accesso agli studi clinici e alle nuove terapie anche nel caso di pazienti con mutazioni rare o molto rare

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Tezacaftor in combinazione con Ivacaftor (Symkevi) nei bambini tra 6 e 11 anni: breve studio osservazionale di fase 3

Lo studio mostra buoni i dati di Symkevi sulla sicurezza, meno chiari quelli sull’efficacia.

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Come si muove la ricerca FFC sul trapianto di polmoni, ora che è più vicino il silenzio-assenso alla donazione

Un decreto ministeriale sull’applicazione del criterio “silenzio-assenso” facilita il reperimento di organi da donatori per il trapianto. Nel frattempo la ricerca sul trapianto polmonare in FC si arricchisce di nuove conoscenze e di nuove applicazioni per favorirne il successo.

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Eliminazione attraverso gene editing di due mutazioni CFTR di tipo splicing

Possibile una nuova via per il trattamento di altre mutazioni splicing ancora prive di cura. Un ambito di ricerca ancora alle prime fasi, ma in rapido sviluppo. Un tema complesso di cui si tracciano qui alcuni aspetti tecnici non sempre di facile comprensione ma necessari per capire le nuove prospettive.

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Storie di persone proprio come te

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Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.