Buongiorno, vorrei capire se F508del associata all’E585X sarà tra le mutazioni ammesse per l’uso del Trikafta. E poi riuscirà nel 2021 a essere introdotto questo correttore miracoloso?
Buongiorno. Mia figlia ha 22 anni, è affetta da fibrosi cistica e possiede le seguenti mutazioni: F508del/2789+5G>A, vi chiedo se attualmente con queste mutazioni può essere curata con il Kaftrio
Salve, ho un bambino di due anni con mutazioni 4382delA e D1152H. Vorrei sapere se potremo sperare in un futuro, nell’arrivo di un farmaco anche per queste mutazioni. Per quanto
Buonasera e grazie per tutto il vostro lavoro. Scusate per la domanda un po’ insolita. Se riuscissi (tramite enormi sacrifici; con la generosità di amici e parenti; con il prestito
Salve, a distanza ormai di anni, le 23 mutazioni a funzionalità residua che permettono l’utilizzo dei nuovi correttori e potenziatori sono purtroppo obiettivamente rimaste orfane. I farmaci della Vertex funzionano