Buongiorno sono una paziente FC. Ho 44 anni, malattia avanzata in ossigenoterapia. Vi ho scritto in questa rubrica nel 2019 riguardo le mie mutazioni, R553X/R1158X (qui). Sto seguendo con grande
Salve, se ne parlava anni fa, ora forse si concretizzerà per ELX-02, la combinazione di un correttore per mutazioni stop con ivacaftor. Perché non ripensare l’associazione di Ataluren, già sperimentato
Salve, io e mio marito siamo da poco in attesa del secondo figlio. Il primo figlio è risultato essere portatore sano, di conseguenza noi abbiamo fatto un test DNA “fibrosi
Mia figlia, oggi quattordicenne, affetta da fibrosi cistica con mutazioni 4382delA e F508del in eterozigosi, è stata pancreas non funzionante fino all’età di 7 anni. Dai 7 anni in poi
Buongiorno, vorrei avere un vostro commento riguardo ai dati presentati questa settimana da Eloxx Pharmaceuticals riguardo a ELX-02 per le mutazioni stop.
Sembrano essere risultati positivi ma modesti e non
