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Domande e Risposte


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9 Luglio 2019

Mutazioni CFTR “con funzione minima” candidabili al trattamento con le nuove triplici combinazioni di modulatori, qualora associate a F508del. A proposito di L1065P

Autore: Veronica Citi
Buongiorno, mio figlio presenta le mutazioni F508del/L1065P. Per quanto riguarda la L1065P so che si tratta di una mutazione rara e che non ci sono molte informazioni al riguardo, ma
9 Luglio 2019

Uso compassionevole delle nuove triplici combinazioni di farmaci modulatori di CFTR ancora in sperimentazione

Autore: Eleonora
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, sono una donna di ventisei anni con FC, in lista di trapianto, con mutazioni F508del e 1259insA, idonee per la nuova tripla combinazione di Vertex. I tempi per averlo
9 Luglio 2019

L’età di applicazione delle nuove terapie con farmaci modulatori di CTR

Autore: Caterina
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, alla luce dei nuovi avanzamenti della ricerca, nello specifico le nuove terapie derivanti dai modulatori di nuova generazione e quant’altro, si è detto che l’età dei soggetti che ne
3 Luglio 2019

Non vi sono al momento informazioni su possibile interferenza di batteri patogeni sull’attività dei modulatori CFTR

Autore: Rita
Argomenti: Nuove terapie
La colonizzazione Mycobacterium abscessus può ostacolare il lavoro delle nuove terapie farmacologiche (potenziatori e correttori)?
3 Luglio 2019

Studi in vitro promettenti su terapie che puntano a correggere direttamente il gene (DNA) o il suo messaggero (RNA)

Autore: Andrea
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, vi ho scritto qualche settimana fa e avete risposto in modo molto gentile facendo presente che il 2020 ci sarà una sperimentazione di un nuovo farmaco per la mutazione

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