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Domande e Risposte


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18 Gennaio 2022

Possibile effetto della terapia modulatrice con comparsa di nuovi sintomi che vanno indagati

Autore: Diletta
Salve, vi scrivo per chiedere un parere riguardo a una condizione paradossale che sto vivendo da quando ho iniziato ad assumere Kaftrio (3 mesi). Nonostante la mia qualità di vita
17 Gennaio 2022

A proposito dei programmi di uso compassionevole e ELX-02

Autore: Laura
Buongiorno sono una paziente FC. Ho 44 anni, malattia avanzata in ossigenoterapia. Vi ho scritto in questa rubrica nel 2019 riguardo le mie mutazioni, R553X/R1158X (qui). Sto seguendo con grande
11 Gennaio 2022

Gli effetti collaterali di Kaftrio sul fegato

Autore: Maddalena
Buongiorno, ho iniziato terapia con Kaftrio ma le transaminasi si sono alzate e ho dovuto interrompere. Esiste qualche prodotto per abbassare le transaminasi? Grazie.
3 Gennaio 2022

Il vantaggio dei farmaci costituiti da combinazioni di molecole e la storia di Ataluren

Autore: Vittorio
Salve, se ne parlava anni fa, ora forse si concretizzerà per ELX-02, la combinazione di un correttore per mutazioni stop con ivacaftor. Perché non ripensare l’associazione di Ataluren, già sperimentato
13 Dicembre 2021

Alcuni aggiornamenti su ELX-02 per le mutazioni stop

Autore: Marco
Buongiorno, vorrei avere un vostro commento riguardo ai dati presentati questa settimana da Eloxx Pharmaceuticals riguardo a ELX-02 per le mutazioni stop. Sembrano essere risultati positivi ma modesti e non

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