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Domande e Risposte


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22 Gennaio 2021

Il farmaco Symkevi è approvato da AIFA in fascia C-NN

Autore: Gianmarco
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, vi contatto a proposito della recente approvazione da parte dell’EMA dell’estensione della medicina Symkevi per la fascia di età 6-11 anni, notizia che è stata riportata online su tecnomedicina.it.
22 Gennaio 2021

Una gravidanza che non arriva e la terapia con Orkambi

Autore: Alice
Buongiorno, avrei una domanda. Sono affetta da fibrosi cistica ed è da un anno che sono in cerca di una gravidanza. Nel complesso sto abbastanza bene: FEV 90%, pochi antibiotici
11 Gennaio 2021

Secondo le regole di FDA ampliamento del numero di mutazioni CFTR trattabili negli USA con Kalydeco, Symdeko e Kaftrio

Autore: Sergio
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ho letto che la FDA il 21 dicembre ha approvato l’estensione d’uso di Trikafta/Kaftrio, includendo ulteriori 177 mutazioni. L’estensione è stata approvata anche per Symdeko e Kalydeco. È auspicabile
4 Gennaio 2021

I genotipi CFTR anche con una sola copia di mutazione a funzione residua sono teoricamente trattabili con Kalydeco ma manca ancora l’approvazione dell’autorità regolatoria europea

Autore: Luigi
Salve, siamo due genitori di un bimbo nato ad agosto 2020. Dopo pochi giorni dalla sua nascita siamo stati contattati per dei valori dubbi sullo screening neonatale relativo alla fibrosi
4 Gennaio 2021

In attesa che Kaftrio venga approvato in Italia e assunto in carico al SSN per tutte le persone con FC che abbiano almeno una copia della mutazione F508del, a prescindere da quale sia la seconda mutazione eventualmente associata alla prima

Autore: Rita
Argomenti: Farmaci, Nuove terapie
Buongiorno, vorrei capire se F508del associata all’E585X sarà tra le mutazioni ammesse per l’uso del Trikafta. E poi riuscirà nel 2021 a essere introdotto questo correttore miracoloso?

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