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Domande e Risposte


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1 Aprile 2021

Quali mutazioni CFTR sono trattabili con Kaftrio

Autore: Tullia
Argomenti: Modulatori CFTR
Sono la mamma di un ragazzo FC di 25 anni, che tutto sommato sta abbastanza bene. Mio figlio ha mutazioni F508del e Q39X: vorrei sapere se con la seconda mutazione,
24 Marzo 2021

Ivacaftor è efficace nei soggetti che hanno una singola mutazione con funzione residua, indipendentemente da quale sia la seconda

Autore: Luisella
Chiedo per un ragazzo di 32 anni affetto da FC con le seguenti mutazioni N1303K e 3849+10kbC>T: quale farmaco è già disponibile in Italia? Se non c’è disponibilità in Italia,
15 Marzo 2021

Quando disponibile l’applicazione pratica dei modelli predittivi basati su cellule nasali o intestinali?

Autore: Vittorio
Salve, in merito a questo progresso di ricerca: I soggetti FC con mutazioni rare e poco conosciute possono trovare indicazioni al trattamento con modulatori CFTR disponibili, sulla base di studi
12 Marzo 2021

Quale farmaco per chi ha una mutazione con funzione residua e un’altra mutazione diversa da F508del?

Autore: Maria
Argomenti: Modulatori CFTR
Ho letto che nel pannello delle mutazioni aggiuntive pubblicato di recente da Vertex come trattabili con Symdeko e anche con Kaftrio, compare la mia mutazione a funzione residua. Però io
8 Marzo 2021

Le mutazioni CFTR con difetto gating sono trattabili con Kalydeco rimborsabile dal SSN

Autore: Viviana
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, ho una bimba di quasi 8 mesi con diagnosi di fibrosi cistica da quando ne aveva 3. Le sue sono entrambe mutazioni mild, G1244E e R117C. Vorrei informazioni rispetto

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