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Domande e Risposte


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21 Settembre 2022

La ricerca cammina anche nel campo del trattamento con modulatori degli alleli complessi

Autore: Federica
Buongiorno, mia figlia ha 2 anni e ha queste mutazioni F508del;L467F/F508del e quindi ha un allele complesso. Ho letto un articolo recentissimo, “Modulator Therapy in CysticFibrosisPatients with cis Variants in
20 Settembre 2022

La correzione farmacologica e gli studi sulle mutazioni stop

Autore: Laura
Buongiorno, sono una paziente con la fibrosi cistica. Vi ho scritto spesso riguardo le mie mutazioni R553X/R1158X. Vorrei chiedervi se ci sono novità riguardo allo studio di fase 4 che
15 Settembre 2022

Ancora non ci sono novità sull’allargamento della prescrizione del Kalydeco per le mutazioni con funzione residua non associate a F508del

Autore: Giulia
Salve, so che la domanda vi è stata sottoposta più e più volte e ho letto minuziosamente le risposte gentilmente fornite, ma essendo l’ultima del 2021, vi chiedo se si
4 Agosto 2022

A proposito dei trattamenti farmacologici per il genotipo G85E/2183AA>G

Autore: Ilaria
Salve io ho queste mutazioni G85E/2183AA>G per cui purtroppo non è arrivato nessun farmaco. La mia domanda è si sa per certo che il Trikafta non abbia nessun effetto su
21 Luglio 2022

Non sembrano esserci evidenze su una relazione tra il Kaftrio ed episodi ripetuti di febbre

Autore: Laura
Buongiorno, sono una ragazza di 28 anni. Da settembre dell’anno scorso sono in cura con Kaftrio e ho avuto enormi miglioramenti nella vita quotidiana. A febbraio ho preso per la

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