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Domande e Risposte


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28 Maggio 2021

Kaftrio anche per i bambini?

Autore: VG
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, sono mamma di un bimbo con fibrosi cistica di 18 mesi. Le sue mutazioni rientrano tra quelle che potranno usufruire del farmaco Kaftrio. Ci sono buone possibilità che una
28 Maggio 2021

Non ci sono ancora novità riguardo al composto ELX-02 per le mutazioni stop

Autore: Marzia
Salve, in merito alla risposta che mi avete dato circa 3 mesi fa sugli studi sulla G542X, volevo chiedervi se dopo la pandemia sono stati ripresi e, se dovessero dare
17 Maggio 2021

Sarebbe possibile l’acquisto di Symkevi per via privata?

Autore: G.
Argomenti: Modulatori CFTR
Riguardo al Symkevi, che è stato approvato recentemente dai 6 anni in poi sia da EMA che AIFA per alcune mutazioni (tra cui doppio F508del), mi sembra di aver capito
14 Maggio 2021

Quali mutazioni in accompagnamento a F508del saranno trattabili con Kaftrio?

Autore: Domenica
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, ho una mutazione F508del e una W1316X, dovrei prendere il Trikafta (Kaftrio). Poiché la la seconda mutazione non rientra nella lista delle mutazioni che diedero inizialmente, avrà la stessa
28 Aprile 2021

Per chi ha nel genotipo una mutazione con funzione residua non accompagnata da F508del Kalydeco sarebbe indicato ma non è prescrivibile

Autore: Patrizia
Argomenti: Modulatori CFTR
Mio figlio ha mutazioni 3849+10kbC->T e G1244R: vorrei sapere se può rientrare nell’elenco di coloro che possono utilizzare Kalydeco, perché nell’elenco la sua mutazione non c’è ma credo che sia

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