In Italia le persone eterozigoti F508del e qualsiasi mutazione sul secondo allele di età uguale o superiore a 12 anni rappresentano il 51,5% degli italiani con FC.
A luglio 2021 AIFA aveva approvato l’immissione in commercio a spese del Sistema Sanitario Nazionale del Kaftrio per le persone con fibrosi cistica di età superiore ai 12 anni e con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima nel secondo allele.
Con le nuove disposizioni, dunque, si allarga il numero di persone con FC che può beneficiare del nuovo modulatore CFTR.
Ricordiamo che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva già approvato questa indicazione nell’aprile del 2021; a novembre 2021 ha esteso l’uso di Kaftrio ai soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni con una sola copia della mutazione F508del (e qualsiasi mutazione come seconda). Ci auguriamo che AIFA si allinei al più presto anche con queste ultime indicazioni in modo che l’uso del Kaftrio sia ulteriormente allargato, comprendendo anche i bambini con FC tra 6 e 11 anni.
