Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Studiare con esperimenti in vitro ed ex vivo una nuova DNasi mucolitica geneticamente modificata da usare per il trattamento della malattia polmonare in fibrosi cistica
Studiare la risposta del sistema immunitario alle infezioni da Aspergillus fumigatus in fibrosi cistica per migliorare la diagnosi e perfezionare le terapie
Una piattaforma web per migliorare la comprensione, diffusione e offerta del test del portatore sano di fibrosi cistica.
Studiare gli effetti di Kaftrio in persone con FC in forma avanzata in collaborazione con SIFC e i centri regionali FC.
Studiare il contenuto lipidico e proteico dell’epitelio bronchiale in risposta al trattamento con Kaftrio per indagare i meccanismi del recupero di CFTR.
Nuove strategie di gene editing e mutazioni neutralizzanti per ripristinare la funzione di CFTR con mutazioni F508del e 2789+5G>A.
Sintesi e test di nuovi modulatori attivi sulle mutazioni di gating (ultra-) rare e studio del loro meccanismo d’azione.
Selezione e test di molecole in grado di ripristinare la funzionalità di CFTR agendo sul bilancio ossidativo e sui parametri dell’autofagia in modelli FC.
Sviluppo di una nuova tecnica di editing genetico per correggere mutazioni stop sull’RNA messaggero del gene CFTR.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
