Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Analizzare e produrre un nuovo enzima, la DNasi2b, con azione mucolitica più efficace e protratta sul secreto bronchiale.
Cisteamina, farmaco già in uso per altra patologia, potrebbe avere effetto antibatterico nel polmone FC. Studio del meccanismo d’azione in modelli animali.
Riposizionamento di farmaci e prodotti naturali già in uso in altre terapie, per il recupero della funzionalità di CFTR-F508del, con costi e tempi ridotti.
Sviluppo di nuovi modelli cellulari derivati da epitelio nasale per saggiare l’efficacia delle terapie del difetto di base FC anche nei confronti di mutazioni CFTR rare.
Sviluppare un approccio farmacologico personalizzato in pazienti FC attraverso l’analisi di organoidi intestinali derivati da pazienti candidati a trattamento con Ivacaftor e Orkambi.
Comprendere meglio le interazioni tra batteri e virus nelle infezioni respiratorie FC. Valutare se esiste un profilo di interferoni (IFN, proteine naturali) associato a maggior gravità del quadro clinico respiratorio batterico-virale.
Definire se i farmaci modulatori della proteina CFTR abbiano anche un effetto antibatterico -da soli o in combinazione con trattamenti antibiotici standard- o un impatto sulle difese dell’ospite durante l’infezione polmonare cronica.
Studio preclinico di un nuovo approccio terapeutico contro l’infezione da Mycobacterium abscessus basato su liposomi immunostimolanti.
Valutare l’attività di quattro farmaci antivirulenza, già approvati per altri scopi, in una collezione di ceppi di Pseudomonas aeruginosa isolati da pazienti FC. Studi su modelli murini del farmaco più promettente.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
