Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
La misurazione dell’attivazione di LFA-1 nei monociti in pazienti FC prima e durante il trattamento con Kaftrio (Trikafta) e Symkevi per monitorare l’efficacia delle terapie per la correzione di CFTR mutata.
Testare farmaci già in uso su cellule staminali epiteliali delle vie aeree nasali e corrispondenti organoidi di persone con FC con genotipi rari (theratyping).
L’efficacia dei correttori di CFTR mutata è aumentata se somministrati in combinazione con inibitori della proteina HSP70: sintesi di nuovi inibitori della HSP70 e test della loro efficacia su modelli cellulari.
Determinare la risposta di mutazioni orfane a modulatori di CFTR attraverso saggio su colture di cellule nasali per definire trattamenti personalizzati.
Studiare bersagli alternativi a CFTR in cellule delle vie aeree isolate da persone con FC e da persone non FC.
Ottimizzare nuove molecole anti colistina resistenza e identificare nanoveicoli per il loro trasporto nel polmone FC.
Selezionare e valutare tra i probiotici commerciali quelli per un efficace impiego in FC come strategia alternativa o complementare all’uso degli antibiotici.
Sviluppare e testare acidi nucleici peptidici (PNA) capaci di inibire piccoli RNA batterici (sRNA) per indurre sensibilità agli antibiotici nelle infezioni da P. aeruginosa.
Studiare le funzioni batteriche responsabili della resistenza ai fagi e ampliare la collezione di fagi per aumentare le chance di successo della terapia fagica in FC.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
