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Domande e Risposte


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31 Luglio 2020

Le mutazioni CFTR orfane: “ci sentiamo un po’ abbandonati”

Autore: Ilaria
Salve, ho sentito parlare tanto di nuovi farmaci in trattamento per la mutazione F508del. Io ho G85E/2183AA->G. Sapete dirmi qualcosa a riguardo e se anche con queste mutazioni si potrà
31 Luglio 2020

Prospettive di studio per genotipi CFTR con mutazioni rare e attualmente orfane di terapia con modulatori CFTR

Autore: Luigi
Buongiorno. Quali sono le prospettive di terapia, sulla base degli sviluppi della ricerca, in presenza della coppia di mutazioni R334W/2118del4? Possono o potranno verosimilmente essere utilizzati correttori e/o potenziatori e/o
27 Luglio 2020

Il problema delle mutazioni CFTR con funzione minima che rientrano come seconda mutazione, accanto a F508del, nei genotipi trattabili con con Kaftrio (Trikafta)

Autore: Caterina
Salve, sono la mamma di un bimbo di 3 anni affetto da fibrosi cistica avente genotipo F508del/R1066C. Ho letto le tabelle da voi pubblicate per un un eventuale utilizzo in
27 Luglio 2020

Il progetto strategico FFC Task Force for Cystic Fibrosis

Autore: Alice
Buongiorno, mi chiedevo a che punto fossimo con il progetto Task Force. Ho notato che nell’ultimo anno se n’è parlato poco o nulla, così anche nell’ultimo seminario. È vero che
27 Luglio 2020

Il problema dell’accesso a Kalydeco (ivacaftor) per le persone FC con mutazioni a funzione residua, in assenza di mutazione F508del

Autore: Giampiero
Buongiorno, sono il papà di un bambino di 7 anni con FC. Ormai si sente tanto parlare del Trikafta per il trattamento dei portatori della mutazione F508del in omozigosi ed

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