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Domande e Risposte


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10 Giugno 2024

Sull’uso di Kaftrio nei soggetti sottoposti a trapianto

Autore: Simona
Buona sera, mio figlio, 7 anni, ha la mutazione F508del ma non ha accesso al Kaftrio perché l’AIFA non ha autorizzato l’utilizzo per le persone trapiantate, cosa che mi sembra
10 Giugno 2024

Una diagnosi in età giovanile e gli avanzamenti della ricerca con i farmaci modulatori

Autore: Ciro
Salve chiedo scusa io non so tutti questi numeri so solo che fino a 17 anni compiuti da mio figlio non sapevamo che avesse questa malattia. Adesso che ne siamo
14 Maggio 2024

Come varia il test del sudore dopo l’inizio del trattamento con il Kaftrio

Autore: Sara
Salve volevo una risposta a una mia domanda, alla quale finora non ho avuto risposta esaustiva. Ho due gemelli omozigoti F508del che attualmente sono in cura con Kaftrio/Kalydeco da un
13 Maggio 2024

Cosa sappiamo dell’effetto dei modulatori sul metabolismo del glucosio

Autore: Andrea
Argomenti: Diabete, Modulatori CFTR
Buongiorno, mia figlia di 5 anni con mutazione F508del in omozigosi ha un quadro clinico stabile e tutto nella norma, ha cominciato Orkambi da qualche giorno. Prima di cominciare ha
17 Aprile 2024

Sulla prescrivibilità dei farmaci modulatori per le mutazioni a funzione residua

Autore: Vari
Domanda 1 – Carmine Buongiorno Dottori, è possibile sapere se ci sono novità riguardo l’approvazione del Kalydeco e derivati, per quelli che hanno mutazioni a funzionalità residua? Tanti anni sono

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