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Domande e Risposte


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6 Settembre 2021

Le procedure di accesso al farmaco Kaftrio variano da regione a regione

Autore: Sabina
Argomenti: Modulatori CFTR
Sono la mamma di un ragazzo con fibrosi cistica in attesa di essere curato con Kaftrio presso il centro di FC di Catania. Nonostante la pubblicazione della determina in GU
11 Agosto 2021

Accessibilità a Kaftrio e mutazioni a funzione minima N1303K e R347P con F508del

Autore: Giovanna - Samuel
Prima domanda Buonasera con mutazione genetica F508 DEL e N1303K posso curarmi con Kaftrio? Giovanna Seconda domanda Buongiorno, vi scrivo per avere chiarimenti sulla classificazione della mutazione R347P, soprattutto in
4 Agosto 2021

Per le mutazioni a funzione residua senza F508del non ci sono ancora abbastanza dati di efficacia dei farmaci modulatori

Autore: Maria
Buongiorno, sono un medico e mio figlio di 13 anni affetto da fibrosi cistica ha le seguenti mutazioni: D1152H/D1152H – 7T/7T. Dalle informazioni raccolte sono a conoscenza che la FDA
29 Luglio 2021

Il percorso di approvazione dei farmaci dipende da tanti fattori, che variano da paese a paese

Autore: Annalisa
Argomenti: Modulatori CFTR
Buonasera, è con gioia ma al contempo grande preoccupazione che leggo la G.U. del 5 luglio. Infatti ho una figlia di (quasi) 12 anni, purtroppo con fibrosi cistica, che NON
27 Luglio 2021

L’uso di Kaftrio in età pedriatica è stato finora autorizzato solo negli Stati Uniti. In Europa la valutazione è ancora in corso

Autore: Antonio
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, la notizia dell’approvazione di Kaftrio con rimborso da parte del SSN è sicuramente una news importante per tutti i pazienti FC. Si chiede in questa sede se e quando

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