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Domande e Risposte


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5 Marzo 2024

G1244E è trattabile con Kalydeco e inserita nella lista di mutazioni per cui si attende l’allargamento della prescrivibilità del Kaftrio

Autore: Rosaria
Mio figlio ha le mutazioni G542X/G1244E. C’è la prospettiva per un nuovo farmaco come il Trikafta anche per queste mutazioni? Grazie.
1 Marzo 2024

I tempi attesi per l’allargamento delle indicazioni di Kaftrio dopo l’iter di valutazione da parte di EMA

Autore: Vari
Domanda 1 – Ilaria Buongiorno, vorrei sapere quali sono i tempi di approvazione del Kaftrio per chi è in sperimentazione per le mutazioni non F508del che rispondono al farmaco? Domanda
21 Febbraio 2024

Difficile prevedere gli effetti di un allele complesso sulla proteina CFTR

Autore: Federica
Buongiorno sono la mamma di una bambina di 3 anni. Mia figlia ha le seguenti mutazioni: F508del/F508del;467F. Chiedevo cortesemente mi venisse indicato che tipo di mutazione è la L467F. Funzione
19 Febbraio 2024

La mutazione rara R1066C e lo studio clinico di fase 3 con vanzacaftor

Autore: Emanuela
Salve, per quanto riguarda lo studio Ridgeline 105, che viene applicato a persone che hanno almeno una mutazione responsiva al Kaftrio, indipendentemente dall’altra mutazione, credo. Vi chiedo se una mutazione
12 Febbraio 2024

Su cefalea e rash cutaneo come effetti collaterali del Kaftrio

Autore: Vari
Domanda 1 – Giovanni Sono genitore di una bambina di 8 anni che da circa un anno assume Kaftrio. Da qualche mese la bambina lamenta dolori di testa. Potrebbe essere

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