Buonasera, ho 47 anni e sono affetta da FC, con pancreas e, da sempre, con una ostruzione bronchiale piuttosto severa, con FEV1 che raggiunge il 50% raramente e solo nei
Mia figlia ha 3 mesi e ha la fibrosi cistica, essendo omozigote per la mutazione delta F508. Sta prendendo gli enzimi pancreatici ed adesso prende anche l’ursobil. Con l’altezza sta
Vorrei conoscere la reale situazione e i risultati inerenti la sperimentazione di nuove molecole simili o sostitutive del PTC124. Mi e’ capitato di sentire, da fonte molto qualificata, che i
Buongiorno. Tra le mutazioni in studio con il farmaco Kalydeco è compresa anche la mutazione 1717-1g->A, che è una mutazione di splicing di classe I. Infatti è associata a insufficienza
