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I progetti di ricerca

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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

L’area include progetti mirati allo studio del difetto di base e degli approcci farmacologici per correggere o sostituire la funzione della proteina CFTR difettosa. Particolare attenzione è dedicata alle tecniche di editing (correzione) del DNA e dell’RNA. Rientrano in quest’area anche i progetti che, attraverso tecniche di genetica molecolare, contribuiscono all’identificazione di nuove mutazioni del gene CFTR o di geni detti “modificatori”, cioè geni diversi da CFTR che possono influire sulla gravità con cui la malattia si manifesta in diverse persone.

FFC#2/2002

Lo studio intende valutare l’efficienza e la biosicurezza di un vettore virale, un Lentivirus di ultima generazione, nella prospettiva di terapia genica della fibrosi cistica. Il vettore viene testato in vitro su modelli di epitelio respiratorio, in vivo su modelli animali.

Finanziamento totale: 132.000 €
Adottabile per: 0 €
Durata del progetto: 3 anni
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