Buongiorno, forse un po’ ingenua nella domanda, però vorrei capire una certa cosa. Dopo la pubblicazione dello studio condotto su dei maialini, si è visto che più che la mancanza
Buona sera, vorrei chiedere una curiosità. Ammettendo che le nuove terapie (VX-809 e VX-770) possano dare i risultati sperati di un miglioramento clinico del 10%, cosa vuol dire questo? Ad
Salve,vorrei sapere se c’è qualche passo avanti nella ricerca di qualche farmaco per la mutazione 2789+5G>A e DF508 in eterozigosi. Qualcosa che possa agire almeno su una delle 2 mutazioni.
Salve, vi torno a scrivere perchè sono molto rattristata e demoralizzata dai risultati della ricerca. Avendo mia figlia una mutazione rara di classe I (splicing) e una di classe IV,
Buongiorno, faccio riferimento alla mia domanda precedente, che riporto di seguito per comodità: “con riguardo alla possibilità cui ha accennato Van Goor di prendere in considerazione ivacaftor (Kalydeco) in pazienti
