La nuova strategia che agirebbe sullo splicing vale pure per la mutazione 2789+5G? Tra quanti anni potrebbero entrare in commercio i farmaci ispirati a tale strategia?
Prima domanda
In base alla domanda che vi avevo posto, in data 15 maggio 2011 (Una rara mutazione di splicing: 1717-8G>A), volevo sapere se nello studio finanziato da FFC e
Sono la mamma di un ragazzo di 26 anni portatore della combinazione di mutazioni DF508/G85E. Vorrei sapere se mio figlio potrebbe trarre giovamento dall’utilizzo del VX-770 (Klydeco). Secondo me la
Buongiorno, i pazienti che utilizzeranno i nuovi farmaci potenziatori e correttori potranno sospendere la fisioterapia respiratoria? E’ troppo presto per saperlo? Grazie mille.
Sono la mamma di una bambina di 3 anni e mezzo, FC con mutazione DF508 omozigote. Vorrei sapere se anche questa mutazione può essere curata con le “pallottole molecolari” individuate
