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Domande e Risposte


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5 Febbraio 2012

Aspettative di ricerca/cura per mutazioni CFTR di classe I-IV-V

Autore: Luca
Buonasera, vi scrivo perché ho necessità di capire quali sono le aspettative/speranze di cura per le mutazioni di classe I (ma non stop, e dunque, fuori dal campo di applicazione
5 Febbraio 2012

Kalydeco (VX-770) appena approvato dalla FdA per l’uso in pazienti FC con mutazione G551D

Autore: Laura
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, ho appena ricevuto il seguente messaggio e mi chiedo quando il farmaco Kalydeco sarà messo in commercio. Se non erro, questo farmaco potrebbe agire anche sulla mutazione DF508. “From:
1 Febbraio 2012

Mutazioni di classe III e IV e potenziatori

Autore: Annalisa
Buonasera, Vi ringrazio immensamente per la cortese risposta fornita alla mia domanda (19.01.12 Vertex programma di sviluppare nel 2012 ulteriori studi con Kalideko (VX-770), VX 809 e VX-661).
26 Gennaio 2012

A proposito del genotipo DF508/M1137V

Autore: Deborah
Mia figlia tre mesi è stata diagnosticata FC con mutazioni DF508 e M1137V. Non trovo articoli sugli effetti di tale combinazione. Al momento la piccola, dopo controllo, non necessita di
19 Gennaio 2012

Vertex programma di sviluppare nel 2012 ulteriori studi con Kalideko (VX-770), VX 809 e VX-661

Autore: Annalisa
Buonasera, torno a scrivervi perchè i pazienti FC sono molto delusi e allarmati dal comunicato dell’8 gennaio u.s. della Vertex, in cui questa rende noto che inizierà un trial per

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