Salve, ho letto sul sito FFC la notizia di nuove prospettive di cura per la FC per il futuro; intervenire sull’RNA messaggero invece che sul DNA. E ho visto che
Buongiorno,
vorrei avere la vostra opinione su due nuove interessanti strategie che dovrebbero entrare nella fase I di sperimentazione clinica entro la fine dell’anno:
– LUNAR-CF (ARCT-032) di Arcturus Therapeuthics.
Buongiorno, vorrei chiedere a che punto è, in Italia, la sperimentazione nell’ambito dell’editing genetico, in particolare della tecnica CRISPR-Cas9 e della sua applicazione in fibrosi cistica. Grazie.
Buonasera, sono molto incoraggianti i nuovi studi con i due correttori e un potenziatore. Purtroppo però, per i pazienti che non hanno la F508del, ma due mutazioni con funzione minima
