Dona
Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . Ricerca . Modulatori CFTR

Domande e Risposte

La risposta che cerchi può trovarsi già in queste pagine

Utilizza i filtri qui sotto o il motore di ricerca per trovare le informazioni desiderate.

Filtra per:
Tutti (4595)
Complicanze e associazioni morbose (335)
Decorso clinico e sintomi (176)
Diagnosi FC, screening neonatale e forme atipiche (1249)
Genetica e mutazioni CFTR (1164)
Infezione, infiammazione, batteri (601)
Intestino, pancreas, fegato (360)
Nutrizione (140)
Ricerca (838)
Riproduzione (609)
Terapie correnti e strategie terapeutiche (634)
Varie (586)
Vivere con FC (437)
17 Luglio 2020

Kaftrio alle porte: i passi delle Autorità regolatorie

Autore: Anna
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Buongiorno, sono una ragazza affetta da fibrosi cistica. Dopo aver appreso con gioia la notizia dell’approvazione da parte di FDA di Kaftrio, ho letto che anche il Regno Unito ha
9 Luglio 2020

Kaftrio per genotipi F508del/mutazione residua. Azione per promuovere approvazione di Kaftrio per genotipi F508del associati a qualsiasi altra mutazione CFTR

Autore: Irene
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Buon giorno, vorrei avere delucidazioni in merito alla prima raccomandazione emessa da EMA sul nuovo Kaftrio. Mi pare di capire che sia valido solo per omozigoti o eterozigoti F508del +
9 Luglio 2020

Kalydeco per mutazioni CFTR con funzione residua

Autore: Tiziana
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Sono una ragazza con fibrosi cistica di 35 anni. Le mie mutazioni sono R553X e 3849+10kbC>T. Ho letto che in America per questa seconda mutazione viene somministrato il Kalydeco, non
9 Luglio 2020

Il trattamento molto precoce con Kalydeco o Kaftrio, nelle persone che ne hanno chiara indicazione, potrebbe dare una svolta più radicale all’evoluzione della fibrosi cistica, ma si devono aspettare i risultati di adeguati trial clinici

Autore: Ruggero
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Salve a tutti. Certamente l’immissione in commercio in Europa di Kaftrio/Kalydeco (Trikafta) è motivo di gioia per tutti i pazienti FC (con mutazioni accessibili) e anche per noi genitori di
9 Luglio 2020

Modulatori di CFTR mutata: bloccare o rallentare la malattia?

Autore: Francesca
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Buonasera. Sono la mamma di una bimba di quasi un anno e mezzo con mutazioni N1303K e G178R. Sappiamo che la bambina potrà assumere a breve il Kalydeco. Vi chiedo,

Sottoponi una domanda.

  • Se non hai già trovato risposta, scrivi la tua domanda in maniera chiara e completa usando il form sottostante.


  • INSERIRE UN INDIRIZZO E-MAIL VALIDO
  • La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica s’impegna, a norma di legge, a utilizzare cognome, nome e indirizzo e-mail di chi sottopone una domanda solo per eventuale corrispondenza informativa della Fondazione e, ove consentito, per l’invio della newsletter, come da informativa sul trattamento dei dati personali.

    Inoltre, la domanda inoltrata sarà pubblicata sul sito con il solo nome indicato dall'autore della domanda, omettendo il cognome.

    Ai fini della pubblicazione, per una migliore comprensione, il testo del quesito posto potrebbe essere sintetizzato dalla redazione.
  • Letta e compresa l’informativa ex art. 13 sul trattamento dei miei dati personali
  • al trattamento dei miei dati per l’invio di newsletter, a mezzo e-mail.
  • PER CONVALIDARE L'INVIO DELLA DOMANDA CLICCA SUL LINK CHE RICEVERAI VIA E-MAIL.
  • Questo campo serve per la convalida e dovrebbe essere lasciato inalterato.