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Domande e Risposte


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4 Gennaio 2021

In attesa che Kaftrio venga approvato in Italia per tutte le persone con fibrosi cistica con una sola copia di F508del, e una seconda qualsiasi mutazione

Autore: Rita
Argomenti: Farmaci, Nuove terapie
Buongiorno, vorrei capire se F508del associata all’E585X sarà tra le mutazioni ammesse per l’uso del Trikafta. E poi riuscirà nel 2021 a essere introdotto questo correttore miracoloso?
4 Gennaio 2021

Symkevi è il farmaco approvato per il genotipo CFTR F508del/2789+5G>A ma non è ancora rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale

Autore: Vincenzo
Argomenti: Farmaci, Nuove terapie
Buongiorno. Mia figlia ha 22 anni, è affetta da fibrosi cistica e possiede le seguenti mutazioni: F508del/2789+5G>A, vi chiedo se attualmente con queste mutazioni può essere curata con il Kaftrio
4 Gennaio 2021

Kalydeco è farmaco impiegabile nel trattamento di mutazioni CFTR a funzione residua, anche in singola copia, ma in Europa non è approvato per tale indicazione

Autore: Valentina
Salve, ho un bambino di due anni con mutazioni 4382delA e D1152H. Vorrei sapere se potremo sperare in un futuro, nell’arrivo di un farmaco anche per queste mutazioni. Per quanto
23 Dicembre 2020

Riflessioni sulla possibilità di acquistare Kaftrio a proprie spese

Autore: Angelo
Buonasera e grazie per tutto il vostro lavoro. Scusate per la domanda un po’ insolita. Se riuscissi (tramite enormi sacrifici; con la generosità di amici e parenti; con il prestito
21 Dicembre 2020

Mutazioni CFTR a funzione residua: le diverse disposizioni regolatorie per l’uso di Kalydeco in USA e in Europa

Autore: Carmine
Salve, a distanza ormai di anni, le 23 mutazioni a funzionalità residua che permettono l’utilizzo dei nuovi correttori e potenziatori sono purtroppo obiettivamente rimaste orfane. I farmaci della Vertex funzionano

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