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Domande e Risposte


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15 Febbraio 2021

I miglioramenti attesi da Kaftrio

Autore: Paola
È due settimane che mia figlia ventenne assume Kaftrio (Trikafta) e la tosse è assente. Ma per adesso la saturazione non si è alzata; 90% aria ambiente. La domanda è
15 Febbraio 2021

Asma, test del sudore e terapie biologiche

Autore: Sara
Buongiorno, vorrei avere un’informazione. Lo pneumologo che segue mio figlio di 13 anni ha richiesto il test del sudore perché mio figlio soffre di un’asma bronchiale e vuole praticare la
10 Febbraio 2021

Il complicato cammino di Kaftrio verso un’indicazione allargata anche ai soggetti con una sola copia di F508del

Autore: Irene
Buon giorno. Vorrei informazioni sullo stato di avanzamento della richiesta avviata a settembre 2020 presso EMA di espansione del farmaco Kaftrio a qualsiasi mutazione associata a F508del. Sembra tutto fermo
11 Gennaio 2021

Secondo le regole di FDA ampliamento del numero di mutazioni CFTR trattabili negli USA con Kalydeco, Symdeko e Trikafta

Autore: Sergio
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ho letto che la FDA il 21 dicembre ha approvato l’estensione d’uso di Trikafta/Kaftrio, includendo ulteriori 177 mutazioni. L’estensione è stata approvata anche per Symdeko e Kalydeco. È auspicabile
4 Gennaio 2021

I genotipi CFTR anche con una sola copia di mutazione a funzione residua sono teoricamente trattabili con Kalydeco, ma manca ancora l’approvazione dell’autorità regolatoria europea

Autore: Luigi
Salve, siamo due genitori di un bimbo nato ad agosto 2020. Dopo pochi giorni dalla sua nascita siamo stati contattati per dei valori dubbi sullo screening neonatale relativo alla fibrosi

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