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Domande e Risposte


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27 Luglio 2021

L’uso di Kaftrio in età pedriatica è stato finora autorizzato solo negli Stati Uniti. In Europa la valutazione è ancora in corso

Autore: Antonio
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, la notizia dell’approvazione di Kaftrio con rimborso da parte del SSN è sicuramente una news importante per tutti i pazienti FC. Si chiede in questa sede se e quando
27 Luglio 2021

Alcune considerazioni sulle indicazioni di rimborsabilità di Kaftrio in Italia

Autore: Martina
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, perché AIFA ha autorizzato la rimborsabilità di Kaftrio solo per alcune mutazioni, quando invece anche nelle varie rassegne stampa era stato dichiarato che il farmaco sarebbe stato autorizzato secondo
26 Luglio 2021

L’attesa di un farmaco può essere logorante per chi non ce l’ha

Autore: Daniele
Argomenti: Modulatori CFTR
Siamo i genitori di una bambina malata di fibrosi cistica seguita presso il Policlinico Umberto I di Roma. Il genotipo di nostra figlia è composto, oltre che dalla F508del, da
23 Luglio 2021

Indicazioni per Kaftrio nel caso dell’allele complesso [H939R; H949L] e F508del

Autore: Giovanni R.
Buongiorno, ho letto una serie di articoli in merito all’immissione del farmaco Kaftrio in Italia a carico del SSN. Sono genitore di una bambina di 6 anni con le seguenti
7 Luglio 2021

Indicazioni e prospettive future per Kaftrio e mutazioni a funzione residua

Autore: G.
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve. Quali sono le prospettive future per chi ha una mutazione a funzione residua in eterozigosi con F508del per quanto riguarda la prescrittibilità di Kaftrio? Come mai queste mutazioni sono

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