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Domande e Risposte


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25 Ottobre 2021

Un nuovo studio di terapia genica per aerosol per la fibrosi cistica

Autore: Francesca
Salve, potreste aiutarci a interpretare e approfondire questo articolo appena pubblicato cysticfibrosisnewstoday.com/2021/10/08/fda-clears-4dmt-phase-1-2-trial-4d-710-aerosol-gene-therapy-cf-lung-disease? Grazie infinite.
21 Ottobre 2021

Icenticaftor è un promettente potenziatore della proteina CFTR

Autore: Luigi
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, ho letto del potenziatore icenticaftor (QBW251), che sarebbe efficace con mutazioni di classe III e IV. Volevo chiedervi informazioni sulla possibilità che venga effettivamente sviluppato come farmaco. Grazie!
14 Ottobre 2021

Mutazioni ancora orfane di trattamento: il caso di G85E e 2183AA>G

Autore: Ilaria
Salve, vorrei capire se con le mie mutazioni G85E e 2183AA>G ci sia qualche farmaco di cui posso beneficiare, in quanto ho letto più volte che la G85E rientra tra
16 Settembre 2021

Perché le mutazioni stop hanno effetti molto variabili e difficili da prevedere

Autore: Nicola
Buongiorno, mio figlio di due anni ha una mutazione in omozigosi E585X ed è in buone condizioni generali. Stiamo seguendo con molta attenzione i nuovi farmaci come ELX-02 (da voi
31 Agosto 2021

Per accedere ai programmi di uso compassionevole ci sono rigorosi criteri

Autore: Valentina
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ho un bambino di 3 anni con mutazioni genetiche 4382delA e D1152H. Condizioni di salute, al momento, stabili. Nessun ricovero sino a ora e il bambino non hai mai

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