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Domande e Risposte


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16 Gennaio 2023

Un aggiornamento su ELX-02 e la ricerca sulle mutazioni stop come la G542X

Autore: Mariaconcetta
Buongiorno ho un ragazzo di 14 anni con le mutazioni G542x e R1158X. Sapevo di una ricerca di Elox per le stop a maggior impatto per la G542X. Ne volevo
3 Gennaio 2022

Il vantaggio dei farmaci costituiti da combinazioni di molecole e la storia di Ataluren

Autore: Vittorio
Salve, se ne parlava anni fa, ora forse si concretizzerà per ELX-02, la combinazione di un correttore per mutazioni stop con ivacaftor. Perché non ripensare l’associazione di Ataluren, già sperimentato
13 Dicembre 2021

Alcuni aggiornamenti su ELX-02 per le mutazioni stop

Autore: Marco
Buongiorno, vorrei avere un vostro commento riguardo ai dati presentati questa settimana da Eloxx Pharmaceuticals riguardo a ELX-02 per le mutazioni stop. Sembrano essere risultati positivi ma modesti e non
27 Agosto 2021

Le sperimentazioni cliniche di ELX-02 per le mutazioni di stop

Autore: Romeo
Come posso partecipare in Italia alla sperimentazione di ELX-02 che hanno esteso a chi, con mutazione stop, assume anche Kalydeco? Grazie.
14 Febbraio 2020

Valutazione di nuovi farmaci: studi clinici di fase III e studi osservazionali. A proposito di Orkambi

Autore: Francesca
Buonasera, ho una bimba di 7 anni, con doppia mutazione F508del. Ha iniziato a prendere Orkambi a novembre, in concomitanza è stata ricoverata per una riacutizzazione polmonare. Durante questo ricovero,

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