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Domande e Risposte


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21 Settembre 2022

La ricerca cammina anche nel campo del trattamento con modulatori degli alleli complessi

Autore: Federica
Buongiorno, mia figlia ha 2 anni e ha queste mutazioni F508del/L467F; F508del e quindi ha un allele complesso. Ho letto un articolo recentissimo, “Modulator Therapy in CysticFibrosisPatients with cis Variants
15 Settembre 2022

Ancora non ci sono novità sull’allargamento della prescrizione del Kalydeco per le mutazioni con funzione residua non associate a F508del

Autore: Giulia
Salve, so che la domanda vi è stata sottoposta più e più volte e ho letto minuziosamente le risposte gentilmente fornite, ma essendo l’ultima del 2021, vi chiedo se si
21 Luglio 2022

Non sembrano esserci evidenze su una relazione tra il Kaftrio ed episodi ripetuti di febbre

Autore: Laura
Buongiorno, sono una ragazza di 28 anni. Da settembre dell’anno scorso sono in cura con Kaftrio e ho avuto enormi miglioramenti nella vita quotidiana. A febbraio ho preso per la
20 Luglio 2022

L’assunzione del Kaftrio nei bambini in assenza di sintomi

Autore: Ruggero
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve a tutti, siamo i genitori di una bambina con FC in forma completa di due anni e mezzo. Ad oggi, fortunatamente, non abbiamo riscontrato alcun problema, certamente grazie alla
11 Luglio 2022

Ancora sulle terapie per la mutazione N1303K

Autore: Isabella
Alla mia nipotina, che attualmente ha 3 anni e 4 mesi, a seguito di screening neonatale è stata diagnosticata la fibrosi cistica. Le mutazioni riscontrate sono la G178R e la

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