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Domande e Risposte


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3 Luglio 2023

Per i bambini piccoli i farmaci innovativi avranno una possibilità in più: fermare la malattia prima che compaiano complicanze importanti

Autore: Anna
Buongiorno, mia figlia di 14 mesi ha le mutazioni 2183AA->G / R1162X con conseguente insufficienza pancreatica. Ci sono delle cure per lei? Cosa si sa di casi con le medesime
27 Giugno 2023

I farmaci modulatori hanno un buon impatto sulla situazione nutrizionale ma a volte da soli non bastano

Autore: Francesca
Buonasera. Sono la mamma di una bimba di 11 anni FC, colonizzata PA dall’età di 3 anni! La bambina ha sempre avuto una scarsa crescita e costante inappetenza! È spesso
1 Giugno 2023

L’interessamento del fegato in fibrosi cistica

Autore: Tiziana
Argomenti: Fegato, Modulatori CFTR
Sono la mamma di un ragazzo con fibrosi cistica, che dopo 8 mesi di terapia con Kaftrio, le transaminasi sono salite alle stelle. Dopo sospensione e poi reintroduzione di una
31 Maggio 2023

Mutazioni orfane di trattamento: perché Kaftrio non viene sperimentato nel malato quando è risultato inefficace sui modelli cellulari ex vivo

Autore: Lucia
Buonasera, sono una paziente ligure di 32 anni orfana di cura e con due mutazioni molto molto rare (delezione 17, 17B, 18 – M1V). Su di me è stato fatto
26 Maggio 2023

La ricerca sull’uso di cellule staminali in fibrosi cistica procede ma è ancora agli inizi

Autore: Paola
Argomenti: Cellule staminali
Buongiorno vi scrivo per chiedervi se ci sono novità riguardo l’impiego delle cellule staminali per riparare il tessuto polmonare danneggiato in FC. Ho visto che l’ultima vostra pubblicazione a riguardo

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