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Domande e Risposte


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26 Settembre 2023

Sulla correlazione tra valori di cloro sudorale, funzionamento di CFTR e accesso ai modulatori

Autore: Persona con FC
Buongiorno sono una persona con la fibrosi cistica. Vi scrivo riguardo al mio test del sudore. Ho letto qui nel vostro sito che il livello del cloro sudorale rappresenta un
26 Settembre 2023

G178R è trattabile con Kalydeco, con possibili effetti collaterali sul fegato. In futuro forse un farmaco anche per H139R

Autore: Ezia
Buonasera, sono la mamma di una giovane donna di 23 anni, affetta da FC, con le seguenti mutazioni: H139R/G178R e sufficienza pancreatica, in trattamento dal 2016 con Kalydeco 150 mg
11 Settembre 2023

La relazione tra miglioramento clinico e concentrazione di cloro nel sudore durante il trattamento con il Kaftrio

Autore: Caterina
Argomenti: Modulatori CFTR, Sudore
Buon pomeriggio sono la mamma di un bimbo di 6 anni che assume Kaftrio da cinque mesi. La scorsa settimana siamo stati a ricovero e hanno eseguito il test del
23 Agosto 2023

Iniziato il reclutamento per lo studio di fase 1 con VX-522

Autore: Emanuela
Argomenti: Nuove terapie
Salve, a proposito delle mutazioni G542X e R1066C. Vorrei sapere, gentilmente, se lo studio del farmaco VX522 comprende anche le mutazioni stop e quelle a funzione minima. Intanto grazie.

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