Studiare su cellule DF508-CFTR l’efficacia di un “precorrettore”: Matrina (alcaloide già in uso nella medicina tradizionale cinese).
Mettere a punto un nuovo test non invasivo per misurare su cellule del sangue (monociti) l’efficacia di terapie rivolte a correggere il difetto di base FC.
Conoscere la struttura della proteina CFTR in fase di attività e inattività e l’influenza dei farmaci sulla struttura.
Studiare il ruolo della proteina NHERF1 nei confronti della proteina CFTR e dell’infezione da Pseudomonas aeruginosa.
Ripristino della proteina CFTR mutata sulla membrana cellulare: identificazione di nuovi bersagli terapeutici.
Farmaci per correggere proteina CFTR mutata e stimolare canali alternativi del cloro.
Capire come la mutazione ΔF508 arresta la maturazione di CFTR, identificando nuove proteine, bersaglio per terapie selettive.
Frammenti derivati dalla distruzione della proteina CFTR mutata potrebbero spiegare aspetti della malattia non legati al difetto del canale del cloro, per escogitare nuove modalità di cura.
Nei leucociti del sangue (monociti) si potrebbe studiare la funzione di CFTR distinguendo malati da portatori e da sani.
