Studio del complesso di proteine (proteoma) espresse dalle cellule del sangue (monociti) per trovare nuovi biomarcatori per valutare l’efficacia del potenziatore VX-770 (ivacaftor).
Un test per misurare il recupero dell’integrina, la proteina che consente adesione e migrazione dei globuli bianchi nel sito dell’infezione, per effetto dei farmaci modulatori di CFTR mutata.
Nuovo modello di fibrosi cistica che riproduce in un chip tridimensionale la struttura completa del bronco, che può essere esposto a condizioni di infezione/infiammazione e al trattamento con nuovi farmaci.
Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR. Tra questi si è scelto il più potente e promettente, il composto ARN23765, per sottoporlo allo sviluppo preclinico, fase indispensabile per candidarlo agli studi clinici sull’uomo.
Nuovi bersagli molecolari per migliorare il recupero di CFTR-F508del rispetto a quello ottenuto dai primi farmaci correttori.
Il ganglioside GM1 può aumentare l’efficacia di correttori e potenziatori già disponibili?
Identificazione dei siti di legame di alcuni correttori con la proteina CFTR mutata.
Sintesi di nuovi derivati, verifica della loro attività e valutazione della loro azione sinergica con correttori già disponibili.
L’RNA editing trasforma il segnale genetico di stop in uno di senso, codificante per la sintesi completa della proteina CFTR.
