Ricerca di terapia per le mutazioni splicing: specifici frammenti di RNA trasportati da virus vettori e introdotti nel gene per correggere la mutazione.
Nuove tecnologie per studiare l’interazione dinamica tra proteina CFTR-DF508 mutata e potenziali nuovi farmaci.
Un approccio diverso per recuperare la proteina CFTR-F508del mutata: impedire all’enzima chiave CK2 di degradarla.
TMA (Trimetilangelicina) possibile farmaco a triplice azione: antinfiammatoria, correttrice e potenziatrice di CFTR. Possibilità di migliorare alcune caratteristiche della molecola per renderla più efficace e sicura.
Identificare geni diversi dal gene CFTR capaci di influenzare la suscettibilità all’infezione da P. aeruginosa nel polmone FC. Studio su speciali modelli murini e poi in pazienti FC.
Conoscere il meccanismo d’azione di trimetilangelicina, nuovo composto con duplice azione, potenziatrice e correttrice di proteina CFTR mutata.
Ottenere da cellule polmonari mature e dotate di CFTR funzionante cellule staminali capaci di riparare il tessuto polmonare danneggiato.
Un avanzamento nella ricerca di nuovi e più efficaci correttori di CFTR-Δf508: il composto naturale Matrina e i suoi derivati.
Nuovo approccio per misurare la funzione della proteina CFTR su strutture cellulari epiteliali costruite per simulare piccolissimi organi (organoidi).
