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Domande e Risposte


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13 Febbraio 2012

Correggere gli effetti delle mutazioni stop

Autore: diego
Vi sarei grato se poteste darmi informazioni riguardo a queste due mutazioni riscontrate dopo esame del sudore positivo al nostro piccolo (genotipo G542X/L137P) che ora ha tre mesi e risulta
5 Febbraio 2012

Aspettative di ricerca/cura per mutazioni CFTR di classe I-IV-V

Autore: Luca
Buonasera, vi scrivo perché ho necessità di capire quali sono le aspettative/speranze di cura per le mutazioni di classe I (ma non stop, e dunque, fuori dal campo di applicazione
5 Febbraio 2012

Kalydeco (VX-770) appena approvato dalla FdA per l’uso in pazienti FC con mutazione G551D

Autore: Laura
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, ho appena ricevuto il seguente messaggio e mi chiedo quando il farmaco Kalydeco sarà messo in commercio. Se non erro, questo farmaco potrebbe agire anche sulla mutazione DF508. “From:
5 Febbraio 2012

Stato degli studi clinici su Ataluren (PTC124)

Autore: Laura
Buongiorno, ci sono aggiornamenti circa la messa in commercio di Ataluren?
5 Febbraio 2012

Terapia genica FC: superare le barriere opposte dall’epitelio respiratorio al trasferimento del gene CFTR normale.

Autore: luca
Argomenti: Terapia genica
Buongiorno, riporto di seguito una notizia apparsa ieri sera (25.01.12), per chiedervi cortesemente delucidazioni. <Thursday, 26/01/12 ore 09:27 Vita 25/10/02. La prima terapia genica per la fibrosi cistica. Grazie a

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