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8 Settembre 2021

In occasione della Giornata Mondiale FC, FFC Ricerca presenta i 21 progetti di rete che sosterrà nel 2021

E pubblica l’appello a sostegno della ricerca di Edoardo Hensemberger, testimonial della Fondazione, presente con un cammeo sul set del film “Ancora più bello” della Eagle Pictures, a cui FFC Ricerca concede il Patrocinio Scientifico come operazione di sensibilizzazione sulla malattia.

 

Sono disponibili sul nostro sito tutti i dettagli sui nuovi progetti che FFC Ricerca ha scelto di finanziare nel 2021 con un investimento complessivo significativo, nonostante la pandemia, di 1.830.000 euro.

Sono 21 nuovi studi, selezionati dal Comitato Scientifico per contribuire all’avanzamento delle conoscenze sulla fibrosi cistica e per accelerare la scoperta o l’ottimizzazione di cure innovative per le persone con FC. Il numero di studi finanziati da Fondazione fino a oggi sale così a 439.

I 21 progetti sono stati considerati i più validi tra le 51 proposte pervenute alla Fondazione in risposta al bando del 15 dicembre 2020. Gli obiettivi che si propongono di raggiungere possono essere raccolti in 5 aree tematiche:

  1. Terapia del difetto di base, con particolare interesse allo sviluppo di tecniche di riparazione (editing) di acidi nucleici
  2. Terapie personalizzate
  3. Terapie dell’infezione broncopolmonare
  4. Terapie dell’infiammazione polmonare
  5. Ricerca clinica ed epidemiologica

I nuovi progetti, insieme ai Servizi alla ricerca e ai Progetti strategici, vengono ora proposti per l’adozione ai sostenitori di FFC Ricerca e a tutti coloro che vorranno contribuire al progresso della ricerca nel campo della fibrosi cistica. È un momento particolarmente ricco di prospettive, orientate non solo alle terapie dei sintomi, ma anche a cure che colpiscono la malattia alla radice. L’impegno di Fondazione rimane quello di trovare soluzioni per tutte le persone con FC.

Qui di seguito, una breve panoramica dei progetti di ciascuna area.

 

  1. Terapia del difetto di base ed editing di acidi nucleici

In quest’area ricadono 8 progetti focalizzati allo studio dell’azione di nuove molecole o farmaci che permetterà di comprendere ulteriormente i meccanismi alla base della fibrosi cistica. Alcuni di questi progetti indagheranno i meccanismi implicati nella regolazione del trasporto e funzione di CFTR sulla membrana (progetti FFC#1/2021, FFC#4/2021, FFC#9/2021) nonché il ruolo di proteine di trasporto ionico diverse da CFTR (progetto FFC#11/2021).

Continua l’interesse per il ruolo delle infezioni batteriche da Pseudomonas aeruginosa nel modificare la risposta ai farmaci in uso per la FC (progetto FFC#6/2021); così come continua lo studio di nuovi farmaci efficaci su mutazioni rare come quelle di gating (progetto FFC#3/2021).

Condividendo l’interesse della comunità scientifica internazionale, anche FFC Ricerca ha deciso di investire nell’uso di tecniche di gene editing come potenziale strategia terapeutica, sostenendo lo sviluppo di tecniche di riparazione (editing) di acidi nucleici per correggere mutazioni di stop nell’RNA (RNA editing, progetto FFC#5/2021) o di splicing e F508del nel DNA (DNA editing, progetto FFC#2/2021).

 

  1. Terapie personalizzate

Tre sono i progetti all’interno di quest’area. I progetti FFC#8/2021 e FFC#10/2021 si propongono di studiare l’effetto di farmaci o nuovi composti su mutazioni rare di CFTR, causa di malattia. Il progetto FFC#7/2021 invece utilizzerà una funzione CFTR-dipendente dei monociti circolanti nel sangue per valutare l’efficacia dei trattamenti farmacologici in persone con FC.

 

  1. Terapie dell’infezione broncopolmonare

In quest’area ci sono 7 progetti incentrati sullo sviluppo di nuove strategie per combattere le infezioni da Pseudomonas aeruginosa o da Micobatteri non Tubercolari (MNT).

In particolare, per Pseudomonas aeruginosa le strategie proposte prevedono l’uso di probiotici (progetto FFC#13/2021), di fagi, cioè virus che colpiscono i batteri (progetto FFC#15/2021), lo sviluppo di piccoli RNA capaci di regolare l’aggressività del batterio (progetto FFC#14/2021) o sono focalizzati a migliorare l’azione dell’antibiotico colistina (progetto FFC#12/2021).

Per quanto riguarda i Micobatteri non Tubercolari, i progetti FFC#17/2021 e FFC#18/2021 prevedono di sviluppare nuove strategie per combattere le infezioni da MNT mentre il progetto FFC#16/2021 indagherà i possibili effetti anti-batterici del farmaco Kaftrio.

 

  1. Terapie dell’infiammazione polmonare

Due progetti sono incentrati su nuovi inibitori dell’infiammazione (inibitore dell’enzima sfingosina-1-fosfato liasi – progetto FFC#19/2021) o sul prosieguo dell’attività di ricerca sulla resolvina, un modulatore dell’infiammazione prodotto spontaneamente dal corpo umano (progetto FFC#20/2021).

 

  1. Ricerca clinica ed epidemiologica

Il progetto FFC#21/2021 studierà l’esordio dei disturbi dell’umore e dell’ansia in persone con FC attraverso test psicologici, anche nell’ottica di migliorare l’aderenza alle terapie.

 

Per informazioni e adozioni

Fabio Cabianca: fabio.cabianca@fibrosicisticaricerca.it | 045 8123605.

 

Leggi il comunicato stampa.